吉利德放弃remdesivir孤儿药资格，COVID-19疗法可及性引担忧

在众多新冠肺炎（COVD-19）候选疗法中，吉利德旗下在研抗病毒药物瑞得西韦（remdesivir）一直被寄予厚望。

令人意外的是，近日吉利德在一份声明中称已经要求美国食品药品监督管理局（FDA）撤销3月23日授予remdesivir的孤儿药资格认定。此前，吉利德曾遭到强烈指责其不仁道地追求remdesivir专利垄断权可能带来的丰厚利润。

▲参见http://freepdfhosting.com/e0d4e88e9d.pdf

获得FDA“孤儿药资格认定”可为一家制药商提供7年的独家销售权，这立即招致了消费者权益倡导组织的谴责，因为按规定孤儿药资格认定只适用于旨在治疗罕见病的药品（罕见病定义：在美国患病人数≤20万人）。法律确实允许治疗更常见疾病的药物被归类为罕见病药，例如如果COVID-19患病数在达到这一阈值之前该药就被授予了孤儿药资格认定。

根据世界卫生组织（WHO）的数据，本周二美国已达到42164例COVID-19确诊病例，但预计这一数字在未来几周内将成倍增长。但消费者权益倡导组织指出，今年早些时候就有许多迹象表明，新型冠状病毒（SARS-CoV-2 ）正迅速成为一种流行病，并可能造成无数人死亡。

如果FDA最终批准remdesivir用于治疗COVID-19，那么孤儿药资格认定将使吉利德能够在数年内阻止低成本仿制药在市场上出现。

为此，特朗普政府指派的COVID-19行动组成员——包括吉利德前高管Joseph Grogan——被指责将“COVID-19认定为一种罕见疾病”。吉利德也因Grogan被安插进这一职位而受到多方嘲讽。吉利德在一份声明中承认在3月初申请remdesivir的孤儿药资格认定，暗示吉利德早就清楚COVID-19疫情会在美国进一步蔓延。

知识生态国际（Knowledge EcologyInternational）是一个关注药品可及性和专利问题的患者倡导组织。

该组织曾发表了一篇声明，指出由美国纳税人缴纳的政府资金资助了remdesivir的开发，因此，如果无法保证remdesivir对美国人民的可及性，对remdesivir的专利垄断是不合理的。

▲参见 https://www.keionline.org/wp-content/uploads/KEI-Briefing-Note-2020_1GS-5734-Remdesivir.pdf

迫于各界压力，吉利德终于在一份声明中宣布放弃remdesivir的孤儿药资格认定。

COVID-19疗法可及性引担忧

值得注意的是，吉利德上周日就表示，由于过去几天请求的“指数级增长”，吉利德暂时停止了患者通过“同情用药”申请紧急使用瑞得西韦（remdesivir）（患有重症COVID-19的孕妇和18岁以下儿童除外）。

随着人们对药品成本的担忧与日俱增，人们越来越担心COVID-19药物、疫苗，尤其是诊断产品的价格将超出贫困人口的承受能力。

早在上个月底，美国人类和卫生服务部（HHS）部长Alex Azar最初在国会作证时，曾拒绝承诺确保任何用纳税人资金研发的COVID-19产品对所有美国人民的可及性。

“今天的行动是不够的。”美国媒体PublicCitizen在一份声明中说。“如果remdesivir被证明是一种针对Covid-19的可行治疗方法，那么世界就不能让一家制造商对其保持垄断地位，特别是考虑到投入到该药物的巨额公共投资。吉利德必须做的不仅仅是对合理定价做出模糊的承诺。吉利德现在应该承诺向所有合格的生产商授予生产remdesivir的权利和所需的专业知识，以换取适度的特许使用费。”

与此同时，哥斯达黎加政府本周要求世界卫生组织（WHO）建立一个自愿收集池（voluntary pool），收集专利权、监管检测数据和其他信息，这些信息可用于开发药物、疫苗和诊断。

最近几天，智利和厄瓜多尔的立法者已通过决议，敦促两国政府探索强制许可。

另外，以色列最近批准了一项针对抗HIV药洛匹那韦/利托那韦（克力芝）的仿制药许可，促使艾伯维在全球范围内放弃对克力芝仿制药的限制。

新基白蛋白紫杉醇遭禁，百济神州急应对

3月25日，国家药监局（NMPA）网站发布《国家药监局关于暂停进口、销售和使用美国Celgene Corporation注射用紫杉醇（白蛋白结合型）的公告（2020年第44号）》：

NMPA近期对美国新基公司（现隶属于百时美施贵宝/BMS）的注射用紫杉醇（白蛋白结合型/ ABRAXANE®）开展药品境外生产现场检查。经查，该产品部分关键生产设施不符合我国药品生产质量管理的基本要求、存在生产过程无菌控制措施不到位等问题，不符合我国《药品生产质量管理规范（2010年修订）》要求。

根据《中华人民共和国药品管理法》有关规定，NMPA决定自即日起暂停进口、销售和使用新基公司的注射用紫杉醇（白蛋白结合型）

3月25日当天，作为ABRAXANE®在中国的销售代理，百济神州表示正在与BMS协商恢复供货，包括BMS对现有生产基地的整改工作以及递交用其另一家生产工厂为中国供应的申请。

百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强先生表示：“作为ABRAXANE®在中国的销售代理，我们对此次供应中断感到非常失望。在百济神州，药品质量是重中之重。我们要求自己和合作伙伴都履行最高行业标准。我们正在与BMS沟通，尽快进行整改工作。同时，我们还将继续关注百济神州自主研发产品和其他产品在中国和美国的商业上市活动，以及面向全球患者的潜在新疗法的开发。”

百济神州和新基公司（现隶属于BMS）于2017签订 ABRAXANE®及其他两种产品在中国的独家许可和供应协议。根据该协议，百济神州负责该产品在中国的推广和销售，BMS负责按照法规要求进行生产、注册和进口许可证的维护，以及为中国市场提供成品制剂。

歌礼制药达诺瑞韦COVID-19临床试验初显疗效？

3月25日，歌礼制药有限公司（香港联交所代码：1672）宣布旗下戈诺卫®（达诺瑞韦/ Danoprevir）治疗初治和经治的新型冠状病毒肺炎（COVID-19）患者的首个临床研究结果在医学预印本medRxiv上发表（文章标题为“First Clinical Study Using HCV Protease Inhibitor Danoprevir to Treat Naive and Experienced COVID-19 Patients” ）（未经过同行评审）。

临床结果初步显示，达诺瑞韦联合利托那韦有望成为治疗COVID-19的有效方案。

戈诺卫®（达诺瑞韦）是歌礼研发的口服丙肝病毒蛋白酶抑制剂，于2018年6月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗慢性丙型肝炎。

该小样本临床研究结果显示，达诺瑞韦联合利托那韦（Ritonavir）在所有COVID-19患者中的安全性和耐受性良好。

经过4-12天达诺瑞韦联合利托那韦治疗后，入组的11例普通型COVID-19患者（包含2位初治患者和9位经治患者）全部达到以下4项标准后出院：

（1）体温恢复正常3天以上；

（2）呼吸道症状明显好转；

（3）肺部影像学显示急性渗出性病变明显改善；

（4）连续两次呼吸道标本核酸检测阴性（采样时间至少间隔1天）。