License in！先声药业签署抗肿瘤药物大中华独家许可授权

2021年3月29日，先声药业集团有限公司（HKSE: 2096，以下简称为“先声药业”）宣布，其附属公司与澳大利亚肿瘤药物开发公司KaziaTherapeutics签署独家许可协议，引进Paxalisib在大中华地区（中国大陆、香港、澳门和台湾）所有适应症的开发和商业化的权益。

根据协议约定，先声将负责Paxalisib在大中华地区的开发、注册及商业化，Kazia Therapeutics将获得首付、里程碑付款及在中国的销售分成。

Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA, NASDAQ: KZIA)是一家肿瘤药物研发公司，总部位于澳大利亚悉尼。公司的核心产品Paxalisib正在开展胶质母细胞瘤关键临床试验GBM AGILE。

▲交易细节，来源于Kazia Therapeutics Limited官网

Paxalisib 是一款具有高效血脑屏障穿透性的PI3K/mTOR通路抑制剂剂，最初于2016年由KaziaTherapeutics从Genentech引进，于2018年被FDA授予GBM孤儿药认定，2020年获美国FDA快速通道认定、弥漫性内生型桥脑胶质瘤（DIPG）罕见儿童疾病和孤儿药认定。

该品种目前正在开展全球Ⅱ/Ⅲ期的GBM AGILE胶质母细胞瘤平台临床试验。

Paxalisib的一项临床Ⅱ期研究显示，Paxalisib在MGMT非甲基化的新发胶质母细胞瘤患者中展现出令人鼓舞的临床有效性信号。2021年1月，Paxalisib的GBM AGILE临床平台试验首例患者入组。该试验将作为主要区域的注册基础。

临床前研究显示，Paxalisib具有高效的血脑屏障穿透性。在2020年11月美国神经肿瘤学会(SNO)年会上公布的临床II期研究的中期数据显示，Paxalisib用于MGMT非甲基化的新发胶质母细胞瘤（GBM）患者，中位生存期（mOS）和中位无进展生存期（mPFS）分别为17.5个月和8.4个月，与现有标准治疗的文献数据的12.7个月和5.3个月相比，有显著提升。

▲来源：先声药业

胶质母细胞瘤（Glioblastoma, GBM）是一种最常见、最具侵袭性的原发性脑肿瘤，过去的十年中，GBM的治疗几乎没有重大进展，并且该疾病的以后很差，5年生存率约3%。

GBM中国发病率约为3/10万。目前GBM的标准治疗手段包括手术、放疗和替莫唑胺治疗，患者的五年生存率不到10%。超过一半的胶质母细胞瘤患者O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶（MGMT）启动子为非甲基化状态，这部分人群接受替莫唑胺标准治疗预后较差。磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）信号通路是细胞的中央控制机制之一，超过85％的胶质母细胞瘤病例中存在PI3K通路异常，有望成为新疗法的靶标。

Paxalisib作为PI3K信号通路抑制剂，已在胶质母细胞瘤的动物模型中显示出抗肿瘤作用。Paxalisib的独特之处在于它能够克服血脑屏障，从而阻止许多药物完全影响脑组织。在Genentech进行的I期临床试验中，Paxalisib（GDC-0084）在一组患有晚期脑肿瘤的患者（包括大多数成胶质细胞瘤患者）中具有显示出可接受的耐受性。

先声药业执行董事、高级副总裁唐任宏博士表示：胶质母细胞瘤是恶性程度最高的肿瘤之一，临床治疗选择非常有限。我们很高兴看到Paxalisib在这一具有挑战性的领域进行突破。中国脑肿瘤患者急需新治疗手段，我们期待与Kazia共同将新疗法带给更多患者。

Kazia公司首席执行官James Garner博士表示：我们很高兴与先声合作，确保Paxalisib在中国这一重要市场的成功。先声药业在中国拥有一流的临床开发、药品注册、商业化的经验和团队，我们期待与先声密切合作，Paxalisib让中国患者早日获益。”

中国脑肿瘤患者急需新治疗手段，期待Paxalisib在这一领域的突破。

【参考资料】

1、先声药业《先声药业和Kazia Therapeutics宣布签署有关抗肿瘤药物Paxalisib在大中华地区的独家许可协议》

2、KaziaTherapeutics官网