当地时间1月15日，FDA批准Enhertu （fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）（阿斯利康和第一三共联合开发的ADC）用于治疗局部晚期或转移性人表皮生长因子受体2（HER2）阳性胃癌或胃食管交界处（GEJ）腺癌的成年患者。该品种曾获得美国FDA授予的孤儿药称号，也获得优先审评资格和加速批准资格。
▲图片来源于第一三共官网
Enhertu（研发代码DS-8201）采用第一三共专有的DXd ADC技术设计，是第一三共肿瘤产品组合中的领先ADC，也是阿斯利康ADC科学平台中最先进的项目。Enhertu由具有与曲妥珠单抗相同氨基酸序列的人源化抗HER2 IgG1单克隆抗体组成，通过基于四肽的可切割连接体连接到拓扑异构酶I抑制剂有效载荷。
▲Enhertu（DS-8201）结构示意图，图片来源与参考资料2
该批准基于关键性随机2期临床试验DESTINY-Gastric01的积极结果。该试验结果显示，接受Enhertu治疗的患者与接受化疗（紫杉醇或伊立替康单药治疗）的患者相比，客观缓解率（ORR）和总生存期（OS）获得具有统计学显著性和临床意义的改善。Enhertu治疗组客观缓解率为40.5%（95% CI：31.8-49.6），化疗组这一数值为11.3%（95 CI：4.7-21.9）。Enhertu组的中位总生存期为12.5个月，而化疗组为8.4个月。Enhertu治疗组的OS为12.5月，化疗组为8.4月。
最常见的不良反应包括血红蛋白减少、白细胞减少、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少、血小板减少、恶心、食欲下降、贫血、疲劳、腹泻和呕吐。
该品种在2020年1月首次在美国上市，用于治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者，这次将适应症拓展到了胃癌。自去年1月初上市以来，Enhertu在第一季度迅速创造了3000万美元的销售额，
HER2阳性转移性胃癌患者在一线治疗后历来都面临不良的结果，包括治疗反应低、疾病发生进展。Enhertu与化疗相比能显著改善患者初始治疗后的生存率，它有可能成为这一类患者群体的新标准治疗。Enhertu是第一个在美国获批用于治疗转移性胃癌的ADC，代表了胃癌治疗的重大进展。
▲Enhertu（DS-8201）其他在研适应症，图片来源于第一三共官网
全球范围内，有9项关键性临床试验正在开展，在于评估Enhertu单一疗法针对HER2靶向癌症的疗效与安全性，如乳腺癌、胃癌和肺癌，也有组合疗法试验也在进行中。
2020年3月，Enhertu获得了欧盟的加速审批，用于治疗未切除或转移性HER2阳性乳腺癌的成人患者；同年5月，Enhertu在美国用于治疗非小细胞肺癌的适应症获得了突破疗法认证。
胃癌是全世界第五大常见癌症，也是第三大癌症死亡原因，转移性疾病的五年存活率为5%。在中国，胃癌是仅次于肺癌的第二大癌种，其发病数与死亡数分别占全球的44%和50%。80%的中国胃癌患者在确诊时已经处于晚期，治疗选择有限。
大约五分之一的胃癌是HER2阳性。HER2是一种酪氨酸激酶受体，它表达在许多肿瘤类型中，包括乳腺癌，胃癌和结直肠癌。胃癌通常在晚期被诊断出来，但即使诊断出来在早期，生存率仍然不高。推荐的HER2阳性晚期或转移性胃癌的一线治疗是化疗联合曲妥珠单抗。对于以曲妥珠单抗为基础方案初始治疗后仍进展的转移性胃癌患者，在Enhertu获批之前，没有其他获批的HER2靶向药物。
参考资料：
1. 第一三共、阿斯利康官网
2. Global Pharma Innovator with Competitive Advantage in Oncology. RetrievedJanuary 15, 2021, from    https://www.daiichisankyo.com/files/investors/library/materials/2020/pdf/20210113%E2%80%97JPM%20Conference.pdf     
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