2020年，新冠疫情背景下，生物医药行业关于COVID-19的研发和商业活动增加，另外，其他热门治疗领域如细胞疗法、基因疗法的风投融资也达到了新高度，同时推动了新一波的收并购和企业IPO。
2021年，会有哪些值得业界人士关注的方向呢？
COVID-19: 看到终点线
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去年11月，当辉瑞和BioNTech公司联合开发的疫苗获得了积极的Ⅲ期数据时，结束COVID-19大流行的希望再一次被唤起。这两家公司迅速为他们的候选疫苗BNT162b2申请了紧急使用授权（EUA）。
后来，Moderna公司也报告了其mRNA-1273候选疫苗的进展。
去年，FDA批准了第一个COVID-19疗法，即吉利德的抗病毒药物remdesivir。
除了上述三个产品外，值得期待的疫苗包括AZD1222（阿斯利康/牛津大学）、JNJ-78436735（强生旗下杨森制药）、NVX-CoV2373（诺瓦克斯）、MRT5500（Translate Bio和赛诺菲）、V591（默克），以及赛诺菲和葛兰素史克正在开发的一种未命名疫苗。
根据Jefferies投行的研究报告，随着多种新疫苗的批准，预计疫苗接种能力将增长近150倍，从2020年第四季度的3500万人增长到2021年第四季度的50亿人。
在药物方面，2020年11月，FDA授予bamlanivimab（礼来）和REGEN-COV2（再生元）紧急使用授权，用于轻度至中度COVID-19，为其最终的批准铺平了道路。同样接近获批的还有remdesivir联合baricitinib疗法，适用于住院的COVID-19患者。
基因治疗；大药厂，大交易
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基因疗法成为大制药厂积极投入的领域。拜耳在10月以高达40亿美元的价格收购Asklepios BioPharmaceutical，两天后，诺华以高达2.8亿美元的价格收购眼部基因治疗开发商Vedere Bio。罗氏斥资高达18亿美元，利用Dyno Therapeutics的CapsidMap™平台开发下一代腺相关病毒载体，用于中枢神经系统疾病的基因疗法和肝脏导向疗法。
辉瑞向Homology Medicines投资6000万美元，后者临床在研的pheNIX是一种针对成人苯丙酮尿症的基因疗法。渤健和Sangamo Therapeutics正在合作开发和商业化Sangamo的基因调控疗法候选产品，这可能会给Sangamo带来27亿美元以上的收入。
2021年，持续的挑战之一将是防止基因治疗临床试验引发的悲剧。10月，Lysogene披露，一名患有粘多糖病ⅢA型的5岁女孩在一项评估该公司LYS-SAF302的Ⅱ/Ⅲ期试验中死亡。
2020年5月至7月间，被安斯泰来以30亿美元收购的Audentes Therapeutics公司承认，在其候选药物AT-132的I/II期试验（NCT03199469）中，有3名患者死亡。
"这无疑给基因治疗领域敲响了警钟，要更仔细地考虑剂量升级，更重视CMC，而不是简单地制造药效。"马萨诸塞大学医学院Penelope Booth Rockwell生物医学研究教授、Horae基因治疗中心和病毒载体核心主任、李伟波罕见病研究所联合主任高广平博士说。
基因编辑：CRISPR及以后
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2020年11月，基因编辑领域引发了大笔资金的合作。礼来承诺将投入27亿美元用于Precision BioSciences公司的ARCUS®基因编辑平台，从杜氏肌营养不良症开始，研究和开发潜在的遗传病体内疗法。拜耳的投资部门Leaps by Bayer共同领投了一家CRISPR基因编辑开发商Metagenomi的6500万美元A轮融资。
CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals继续研究CTX001，该CRISPR-Cas9基因编辑疗法2020年6月在两名输血依赖性β地中海贫血患者得到了验证，并对另一名镰状细胞疾病患者有效，这是由美国公司赞助的首个基因编辑临床研究。
11月20日商业研究公司发布的报告指出，全球CRISPR技术市场将从今年的16.5亿美元增长到2023年的25.7亿美元，到2030年跃升至67亿美元。
融资：风投、并购、IPO
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2021年，生物制药行业并购和IPO将强劲增长。
普华永道（PwC）和世邦魏理仕（CB Insights）发布的季度MoneyTree报告显示，2020年第三季度，生物制药相关行业投资创纪录，达59亿美元，其中仅生物技术领域投资的104宗交易就达到39亿美元，是2019年同期报告的74宗交易19亿美元的两倍多。
普华永道美国制药和生命科学公司合伙人Ousmane Caba说：“生物技术和生命科学行业并没有受到这种流行病的影响，COVID领域并没有停止IPO、交易和并购。”
Caba表示，近几个月来有两个因素推动了融资，一是生物学的数据应用能力。第三季度最大的风投接受者是Recursion，在拜耳的带领下完成了2.39亿美元的D轮超额认购融资。另一个是药物开发商和投资者对抗癌的长期兴趣，特别是通过适用于多种癌症的技术。
Evaluate Pharma的数据显示，在2020年前三季度，生物制药公司在51次IPO中总共融资93.2亿美元，是2019年同期41次IPO融资36亿美元的两倍多。
总的来说，生物科技股在2020年期间获得了健康的增长。截至11月20日，纳斯达克生物科技指数报4364.15美元，较去年同期的3581.05美元上涨22%。
药物开发：阿尔兹海默症及更多
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2021年制药行业最值得关注的药物之一是aducanumab，目标行动日期为2021年3月7日。
去年11月，aducanumab未能顺利通过FDA批准上市，FDA的外周和中枢神经系统药物咨询委员会该品种犹豫不决。3月，Biogen停止了EMERGE和ENGAGE的III期试验，因为试验未达到主要终点。10月份，Biogen报告说，EMERGE试验的一个更大的数据集已经可用，并显示出显著的临床指标。Biogen还指出，在ENGAGE试验中，来自一部分患者的数据支持关于EMERGE试验的新结论。
“在2021年初将收到关于aducanumab的完整回复信，要求在批准前进行另一次大规模试验。假设2024年获得批准的概率为40%，” Andersen说，“如果Biogen得到一份完整的回复信，他们将不得不决定是继续投资aducanumab，还是将精力集中在一种类似的抗体BAN2401上，该抗体已经在III期研究中。”
Andersen补充说，aducanumab要么会引起更多针对阿尔茨海默氏症项目的关注，比如罗氏和礼来的项目，要么会降低对基于清除淀粉样蛋白斑块治疗的热情。无论哪种方式，我们都希望继续投资其他作用机制，特别是tau，以及其他穿过血脑屏障的治疗更好方法。
细胞治疗：大大小小的买家
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去年11月，PerkinElmer以约3.83亿美元收购Horizon Discovery Group，交易将于2021年第一季度完成。通过这项投资，PerkinElmer获得了基因编辑和基因调控方法产品。赛诺菲在11月拿出约3.64亿美元收购自然杀伤细胞疗法开发商Kiadis Pharma。
9月，武田制药在其位于波士顿的研究总部内开设了一个新的研发细胞疗法生产工厂。10月，Astellas制药公司斥资1.2亿美元开设了一个工厂，专注于细胞疗法研究。
细胞疗法融资速度增长惊人。根据再生医学联盟的数据，截至2020年11月，细胞治疗融资在第三季度达到30亿美元，年初至今达到110亿美元，分别增长97%和242%。评估细胞疗法的I期试验数量从41项增加到50项（分别为2019年前三季度和2020年前三季度），但在II期和III期有所下降。
合成生物学：更多利润
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根据SynBioBeta最近分享的数字，说明合成生物学对投资者的诱惑力越来越大。2020年上半年，该行业的融资总额达到30.41亿美元（涉及56家公司中）。2019年上半年，为19亿美元（涉及65家公司中）。最大的融资额为7亿美元，涉及工程细胞疗法开发商Sana Biotechnology。
2020年9月，Zymergen募资了3亿美元，意在扩张其化学和材料领域，以加快生物薄膜的生产，并更多应用于电子、农业、消费者护理和医疗保健产品商业化。
SynBioBeta创始人John Cumbers博士最近在《福布斯》上评论道，新型冠状病毒并没有阻碍约4万亿美元市场的合成生物学的经济发展，相反，COVID-19表现出了推动作用。
Ginkgo Bioworks在5月募资了7000万美元，用于开发大规模测试基础设施。7月，该公司宣布从美国国立卫生研究院获得约4000万美元的奖励，以扩大其使用下一代测序的SARS-CoV-2测试的自动化技术。
来源：Seven Biopharma Trends to Watch in 2021
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