4款新药有望今年获批，基石药业迎来收获之年

基石药业曾经创下过一个记录，即公司成立至到港交所上市之间时间最短的记录。在融资阶段便已经是各路大佬云集，包括新加坡国立资金、云锋基金、高瓴资本、红杉资本等。如今上市正好两周年，基石药业通过多样化的管线布局以及一系列商业化战略合作，即将进入收获的季节。

▲来源：基石药业官网

多样化布局未来

基石药业于2015年底成立，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，于2019年登陆港交所，其产品管线包含15种肿瘤候选药物，其中5种后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。

2021年，一切顺利的话，基石药业可能将有4款创新药获批上市，包括1款肿瘤免疫治疗药物舒格利单抗（PD-L1抗体）以及3款精准治疗药物Ivosidenib、Avapritinib和普拉替尼。

这4款有望今年获批上市的创新药是基石药业多样化布局的直接成果。

舒格利单抗（CS1001，PD-L1抗体）

舒格利单抗（CS1001）是基石药业的自研核心产品，是一种针对中国关键性临床试验中正在研究的PD-L1临床实验单克隆抗体。舒格利单抗可以特异性结合PD-L1，阻断其与PD-1的连接。作为全人源、全长抗PD-L1单克隆抗体，舒格利单抗与天然的G型免疫球蛋白G4(IgG4)人抗体相似，是一种高亲和力、全人源IgG4单克隆抗体，可能降低患者的免疫原性及毒性风险，与同类药物相比具有潜在的独特优势。

▲舒格利单抗作用机制，来源：基石药业招股书

2020年11月12日，基石药业发布公告称国家药监局已受理舒格利单抗的新药上市申请，用于联合化疗一线治疗晚期鳞状和非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者。这是基石药业在全球范围内递交的首个关于舒格利单抗的上市申请。

舒格利单抗很可能在2021年成为在中国最早获批用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的PD-L1之一，成为最先批次上市的作用于PD-L1靶点的国产创新药。

IVOSIDENIB

Ivosidenib是Agios公司于2018年6月底“License out”给基石药业。基石药业付出总价值约4亿美元代价，负责Ivosidenib在大中华区针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床开发和商业化。

Ivosidenib是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂，用于治疗各种携带易感IDH1突变的癌症。IDH1，即易感异柠檬酸脱氢酶-1，是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。

▲Ivosidenib的作用机制，来源：基石药业招股书

2020年11月10日，基石药业已向新加坡卫生科学局递交Ivosidenib的新药上市申请，用于治疗携带IDH1突变的成人复发或难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者。目前尚未在中国提交新药上市申请。

普拉替尼(Pralsetinib)

普拉替尼(Pralsetinib)是Blueprint公司于2018年6月底“License out”给基石药业，以单一疗法或联合疗法在大中华区开发及商业化。

普拉替尼是一种强效、选择性RET抑制剂。RET是在数种神经、神经内分泌及泌尿生殖组织中表达的受体酪氨酸激酶，其通常需要配体与共受体结合方能激活。越来越多的证据表明RET的异常激活是多种实体瘤生长及增殖的关键驱动因素。

2020年9月7日，基石药业发布公告称，国家药监局已受理普拉替尼的新药上市申请并纳入优先审评，用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

从时间上看基石药业有很大希望摘得国内第一个RET抑制剂的获批，从而在市场上抢占先机。

AVAPRITINIB

Avapritinib (CS3007)是Blueprint公司于2018年6月底“License out”给基石药业，是一款针对的同源激酶KIT及PDGFRα的高选择性强效口服抑制剂。

▲Avapritinib的作用机制，来源：基石药业招股书

2020年4月23日，基石药业发布公告称，国家药监局已受理胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物Avapritinib的新药上市申请，涵盖两个适应症均与胃肠道间质瘤(GIST)有关。这是基石药业首个获国家药监局受理的新药上市申请。

2020年9月，Avapritinib落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，使中国患者能够与美国同步使用全球同类首创的胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向创新药物。

▲基石药业处于后期阶段在研管线，来源：基石药业2020年半年报

从基石药业在研管线中也可以看出，基石药业研发管线同时拥有PD-1，PD-L1，CTLA-4、RET、MEK等多个靶点，管线布局可谓丰富多彩。丰富的管线也意味着基石药业未来数年内将有源源不断的新药持续上市。

与国际巨头携手并进

2020年下半年，基石药业达成了两项重要的战略合作，授出核心产品舒格利单抗的商业化权利。基石药业首席战略官袁斌博士认为，这两项战略合作既能够为舒格利单抗的进一步开发提供资金支持，也能够最大化舒格利单抗的市场潜力。

与辉瑞的战略合作

2020年12月，辉瑞中国和基石药业在上海举行战略合作启动仪式。此次仪式以“携手同行，共创健康中国”为主题，加速推进合作项目落地。这是继2020年9月双方达成战略合作关系后，加速项目推进的重要一环。

▲来源：基石药业官网

2020年9月，基石药业与辉瑞宣布达成战略合作，辉瑞获得基石药业PD-L1产品舒格利单抗在中国大陆的商业化权利，基石药业则获得最高2.8亿美元的里程碑付款，以及额外的分级特许权使用费，但双方并未透露具体分成比例。

此外，辉瑞将以每股1.725美元（约13.37港元）价格，认购9.9%的基石药业股份，认购总额达2亿美元。基石药业将保留舒格利单抗大中华区以外权益，二者还将共同选择处于后期研发阶段的肿瘤产品，在大中华地区进行联合开发，也可选择性引进其他肿瘤产品。

与EQRx的战略合作

2020年10月27日，基石药业与EQRx公司达成战略合作，基石药业独家授权EQRx公司在大中华区以外地区开发和商业化舒格利单抗（PD-L1抗体）及CS1003（PD-1抗体）这两款处于后期研发阶段的肿瘤免疫治疗药物。

根据协议条款，基石药业获得1.5亿美元的首付款，及最高可达11.5亿美元的里程碑付款以及额外的分级特许权使用费。EQRx公司获得舒格利单抗和CS1003在除大中华区以外全球市场的独家商业化权利。

▲来源：基石药业官网

一系列战略合作，让基石药业成为近年来本土医药企业与外资企业合作模式渐变的代表，不再局限于此前的合资办厂等形式。外资企业此前更看重的是本土企业的销售和生产能力，合作模式的变化意味着部分本土企业的创新能力逐步受到外资药企认可。

豪华的人才队伍

基石药业高管团队堪称豪华，大多是博士，或资深从业者。《美柏医健》梳理基石药业管理团队的履历发现，团队成员大多拥有超过20年的创新药行业经历，共计超过40个新药上市申请的记录。团队职能覆盖药物基础研究、临床前研究、临床研究、生产、注册、及商业运营等领域。

创始人江宁军博士，是南京医科大学和加拿大英属哥伦比亚大学双博士。曾在礼来公司担任临床研究的医生。2002年加入赛诺菲，在赛诺菲的职业生涯中担任过一系列领导层及管理职务，其职责范围从全球临床研究到区域研发策略。创立基石药业前，江宁军已是赛诺菲的全球副总裁兼亚太区研究及发展部门主管。

▲江宁军博士，来源：基石药业官网

大中华区总经理兼公司商业化负责人赵萍，于1993年加入百时美施贵宝（BMS)，成功地将当时具有划时代意义的肿瘤化疗金标准药物泰素引入中国。后来相继在多个领先的跨国制药公司担任高级管理职位，诸如礼来中国、百特医疗、美国健赞、艾尔建等公司。2018年，赵萍重返BMS中国，成功地主导了中国第一个PD-1单抗欧狄沃 (Opdivo)上市。于2019年12月加入基石药业。

▲赵萍，来源：基石药业官网

首席医学官杨建新博士，1995年于美国达拉斯的得克萨斯大学西南医学中心接受诺贝尔奖得主Michael S. Brown博士和Joseph L. Goldstein博士在生物化学和分子生物学方面的博士培训。30多篇全球核心学术刊物论文及多项专利；国家、北京市、江苏省“特聘专家“，CSCO临床研究专委会委员，中国抗癌协会ACTS委员。在辉瑞工作过，2014年加入百济神州，开发出首个起源于中国的抗PD-1单克隆抗体。