据说，基因组学有可能将赋予每种癌症独特的性质，对其不能采用现成的治疗方式，而要采取个性化的方案。像药物测试和随机临床试验这些黄金标准，有时候也变得并不靠谱。
从行业、监管机构、医生、研究人员和患者的角度来看，癌症正在改变我们测试药物和治疗的方式，比如：
▲一些治疗方案包括将患者血液样品送到实验室进行改造
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体外试验
在典型的药物临床试验中，药企将药物制成大小一致的胶囊，以便患者口服。

而目前在捷克共和国的中型生物技术公司Sotio进行的前列腺癌等个性化治疗并非如此。相反，他们在20多个国家的200多个地点采集患者血液样本，然后送往布拉格，那里的技术人员重新改造细胞并将其输回患者体内，以对抗癌症。
▲Sotio的首席执行官Radek Špíšek
Sotio的首席执行官Radek Špíšek说：“从物流的角度来看，这项工作极其复杂”。他们不仅要迎合普通药品监管部门的要求，还得和运输部门达成合作意向，以便血液样品能顺利“登机”。有些国家甚至要求将样品经过X射线照射，但这样会损伤细胞。
一旦样本抵达Sotio，近1200名患者参与的试验样品需要在单独的房间制备，这样可以避免样品混淆。但这种空间上的限制会使整个流程变得更加缓慢。
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小量的补充
临床试验通常招募18岁以上的患者，这意味着未成年人很少能够获得这种试验性治疗。欧洲儿科肿瘤学会主席Pamela Kearns说：“从生理学角度来看，没有理由拒绝一个16岁的孩子参加试验。”他同时指出：“在法律法规上也不该有障碍，我们需要同时在成人和儿童中开展试验。”
由于年轻激进主义者的网络推动，越来越多的声音要求让年轻人参加临床试验。近期发布的一个视频指出药企和科学家在这方面做得还不足。Kearns说：“从个人经验来看，英国正在发生变化，但我们还有很长的路要走。而在欧洲其他国家，他们才刚刚接触到这种理念。
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少即是多
我们寻求治疗罕见癌症的过程中，虽然研究规模日臻减小，却能戏剧性地获得突破性进展。即使药企无法产生与以往相媲美的数据量，药品监管机构基于医药的利好依然会给予批准。
欧洲药品管理局（The European Medicines Agency）的高级官员Hans-Georg Eichler将他汀类（一种治疗高胆固醇的药物）作为传统检测的一个例子。在一项1000多名患者进行的研究中，监管机构发现治疗可能导致四成的患者产生心脏问题，六成的患者没有这种问题。而这种微小差异是否由药物导致则不得而知。
对于罕见癌症来说，计算方式则有所不同。例如，如果在一项只有70名患者的试验中，大部分患者得以治愈。Eichler说：“那么根据这项小型研究，将产品推向市场是符合患者利益的”。
▲Hans Georg Eichler, EMA
这样研究规模可能会变得越来越小。欧洲癌症患者联盟的助理顾问Rafal Swierzewski指出，在未来进行的临床研究中，需要考虑哪些癌症可以得到精准治疗。但最近有人指出这种可能性只存在学术界的构想中，不过有些药企则甘当“吃螃蟹的人”。
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永无止境的试验
胶质母细胞瘤是一种脑肿瘤，可在5年内杀死95％的患者。目前，研究者开展了一项名为GBM AGILE的试验，这是一种全新疗法的尝试。该研究计划将这项试验一直继续下去，囊括了所有患者和一系列的疗法。
美国放疗肿瘤学家Brian Alexander说：“我们研发新药或新疗法并不是每一次都为了推动制药的车轮往前走，而只是为了找出解决问题的最佳方式，并不断重复这种方式”。
“不像通常的临床试验那样具有随机性，受试者可以从中受益。”Alexander说：“从试验中期结果来看，我们的疗法比安慰剂或现有标准疗法更有效，至少从试验规模上可以这么说。”他们计划今后进行更大规模的试验，从北美和澳大利亚开始，目标是扩展到欧亚。
（图片来自网络）
作者：黄圣健
博士毕业于中国科学院，美国安德森癌症中心博士后，方向为淋巴瘤转化医学。现在深圳微芯生物从事创新药研发工作。
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