既然是福利，Dr. Who今天不准备讲故事，直接为看官们奉上，先看美柏医健的第27号项目——Feldan Shuttle技术。
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Feldan 2017年成立于加拿大。其核心技术Feldan Shuttle技术是一种新型的基于肽的递送方法，可高效地将外来蛋白引入细胞。 虽然才成立一年，已经被大亨安进Amgen看中，计划借助这个平台开发肿瘤药物。如果这一平台在临床上有效，就意味着解决了传统蛋白药物很难靶向细胞内靶点的瓶颈，其合作开发前景不可限量。
作为一家加拿大临床前阶段公司，Feldan受到亚洲投资人的广泛青睐：今年9月，韩国GC阔气地投了1250万美元，紧接着日本企业集团Asahi Kasei Corp.的投资部门也送去130万美元。Feldan的CEO跟Dr. Who委婉的表示，现在就等着中国投资人抛来橄榄枝。
技术好就是这么容易贪心。
介绍下一个项目前，先引用一下名人名言：“我第一次看到了对1型糖尿病患者改善治疗的前景。它可能改变患者终身依赖胰岛素的命运，成为真正的游戏改变者(game changer)。“来自Leuven大学研发部糖尿病部门主任这样说。
这位主任评论的便是ActoBio开发的新型生物药物AG019, 是美柏第18号项目，正在准备临床I期试验。
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AG019是由工程乳酸乳球菌组成的口服胶囊制剂，能递送胰岛素原(proinsulin)以及细胞因子IL-10,旨在通过产生调节性T细胞重建对胰岛抗原的免疫耐受性。 在新发糖尿病动物模型中的临床前试验表明，接受AG019治疗后，约60％的小鼠血糖恢复正常。AG019还能帮助保留了β细胞功能，进而阻止了胰岛炎的进展。
心脑血管疾病领域有高达几百个管线，放眼看去，不是传统的小分子，抗体，多肽，就是高端的细胞疗法，boring……
忽然！脱颖而出了一个竟然是基于DNA适配体(DNA aptamer) 的化合物，是美柏的第24号项目。为了满足好奇心，我便挖了挖开发这个项目的德国公司Berlin Cures。
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此公司开发的DNA适配体化合物BC007能结合并消除靶向β-1肾上腺素受体的致病性自身抗体，β-1肾上腺素受体能调节心脏的速率和收缩强度。在一项I期临床试验中，单剂量静脉输注BC007能完全和可持续地消除靶向β-1肾上腺素受体的自身抗体。
有意思的是，除了消除靶向β-1肾上腺素受体的自身抗体外，BC007还能中和了属于同一大细胞表面受体家族的其他自身抗体，称为G蛋白偶联受体。可想而知，Berlin Cures已经开始马不停蹄的探索BC007类药物在其他疾病领域，比如肺动脉高压，青光眼等的应用。
介绍了三个早期项目，是时候换个口味，请看美柏第9号项目，这是一盘III期的菜——静脉注射Rigosertib。
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Onconova 开发的静脉注射Rigosertib已用于涉及800多名患者的I期，II期和III期临床试验，目前正在针对高危骨髓增生异常综合征患者(MDS)的随机III期试验中进行评估。 除了静脉注射，Onconova也在开发口服Rigosertib, 目前处在临床II期。
MDS是一种克隆性骨髓干细胞疾病，其特征为造血作用无效导致的血细胞减少，三分之一的患者进展为急性髓系白血病。传统治疗方法包括输注浓缩红细胞、血小板以及使用红细胞生成刺激剂。可怕的是，现在发病率现在越来越高，不仅肆虐于中老年群体，还有蔓延到儿童及成年人的趋势。预测到2022年，MDS药物市场会高达24亿美元。
Rigosertib是一种阻断RAS介导的含有共同RAS结合结构域的蛋白质活化的小分子，是治疗MDS一种很有前景的新药。临床试验显示，在62名可评估的患者中，32％的患者和44％接受最佳剂量的患者在服用口服型Rigosertib后实现了可以不依赖输血。
除了骨髓增生异常综合征以外，老年痴呆症也是老年朋友们需要谨防的一种疾病。在迄今为止，在没有一种有效的治疗方法的情况下，早期诊断显得格外重要。美柏第38号项目Amprion便是致力于这个领域的研究。
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Amprion的专有技术能选择性地放大错误折叠的蛋白质和朊病毒，而这些都是和老年痴呆及帕金森病等疾病的进展密切相关。这种放大技术可将这些重要的生物标记物从109扩大到1018，从而实现检测到样本低至10-100的小颗粒的目的。
除敏感度外，Amprion还在开发使用机器人及AI软件进行测试的潜力。 不得不感叹，AI无处不在。
聊完老年人药物后，再来看一下美柏第65号项目，一款治疗罕见儿童癌症的表观遗传药物——Salarius。
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Salarius Pharmaceuticals本来是位于美国犹他州的企业，2016年的时候，财大气粗的德克萨斯用1.8千万美元把Salarius吸引到了休斯顿。
Salarius的先导分子Seclidemstat主要适应症为尤因肉瘤(Ewing sarcoma)。尤因肉瘤是一种毁灭性的小儿疾病，目前化疗，放射和肿瘤切除手术是患者的唯一选择，并且在许多情况下肿瘤会复发或者转移。而肿瘤在治疗后复发或最初被诊断患有转移性疾病的患者，五年死亡率为90％。
尤因肉瘤并发的一大驱动因素便是EWS蛋白的易位(Translocation),而EWS必须和LSD1复合才能诱导癌症表型。 Seclidemstat便是通过阻断LSD1和EWS的相互作用进而逆转癌症病理学。
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