有的孩子特别矮,身高水平在生长曲线中处于<3%的范围,但做过很多检查却没发现内分泌疾病、代谢性疾病或其他疾病。
这种情况,临床上会以“特发性身材矮小”来描述(以下简称“矮小”)
家长可能会特别发愁,于是会从各种渠道了解到一个“有效”方法——打生长激素。
01
生长激素对长高有什么用?
正常生理情况下,生长激素通过直接和间接(通过IGF-1的合成)作用于长骨骺板,从而刺激儿童的身高生长。
听起来,生长激素好像挺靠谱的,那是不是矮小的孩子都可以打呢?
02
矮小原因各异
首先,孩子矮小的原因有很多,而生长激素缺乏只是其中之一。
生长激素缺乏是第一个被美国FDA批准使用生长激素治疗的疾病,因为确实是有效的。使用重组人生长激素能治疗因生长激素缺乏而引起的身材矮小,以及改善相关的身体成分、代谢状况、运动能力和生存质量异常。
但是,具有特发性身材矮小表现的儿童特征就是:一切都“好”(生长速率正常、无内分泌等限制生长疾病的证据),只是身高水平特别低。
很显然,特发性身材矮小并非生长激素缺乏所致,那么这种情况又是否可以打生长激素呢?
03
达到医学指征可以考虑
美国FDA已批准将生长激素疗法用于特发性身材矮小儿童,国内儿科使用生长激素治疗特发性矮小也是允许的。
虽然“允许”,但并不推荐对每一名特发性身材矮小儿都常规使用生长激素。
在美国对特发性身材矮小的儿童使用生长激素的治疗指征为:
1、儿童的当前身高低于均数2.25 SD以上(矮小的标准是低于2SD)
2、骨骺未闭合且基于骨龄所预测的成年身高低于正常范围,即男性成年身高低于160cm,女性成年身高低于150cm。
国内推荐满足下列条件的特发性身材矮小儿童使用生长激素治疗:
1、身高落后于同年龄、同性别儿童平均身高2SD;
2、出生时身高、体重处于同胎龄儿的正常范围;
3、排除了系统性疾病、其他内分泌疾病、营养性疾病、染色体异常、骨骼发育异常、心理情感障碍等其他导致的身材矮小的原因;
4、生长激素激发试验生长激素峰值大于等于10ug/L;
5、起始治疗的年龄为5岁。
需要说明的是,世界上还有其他国家地区(包括欧盟),目前未批准用生长激素来治疗特发性身材矮小。
04
启动治疗需多方面权衡
心理
我们非常理解家长想要改善孩子身高的迫切愿望,担心孩子将来会因为身材矮小导致不自信、影响心理健康发展,影响未来择业择偶等等。
但事实上,大多数特发性身材矮小的患者都有正常的心理社会功能,身材矮小对同伴接受度或交友的影响也极小。
严重身材矮小的心理社会影响目前尚未得到充分研究,身材矮小可能对部分个体有影响,但对另一部分人却没有影响。
从心理健康角度看,某些情况下接受治疗有意义。
比如身材矮小达到失能的程度,通过心理咨询及安慰没有帮助,并预期生长增加可能为患儿提供心理社会获益、改善儿童的自我形象和社交效能。
但同时应该了解,除了每天皮下注射带来的治疗负担外,治疗本身也可能会引起儿童对身高的过度关注,进而可能产生不良心理社会后果。
预期
很多家长以为只要打上了生长激素,就可以让孩子的身高长至正常范围,甚至有人以为想长多高就可以打到多高,就算家境不宽裕,也愿意为此一掷千金。
然而实际的情况有些扎心,很多孩子即使治疗有效,大部分在成年时身材仍然较矮,并不是想多高就能打到多高。
因为个体对治疗反应的差异性,不同的人在治疗效果上会存在差异,但具有以下条件的儿童可能治疗效果相对好一些:
1、开始治疗时的身高(同等条件下基础身高越高越好)
2、开始治疗时的年龄(如果在5岁以后开始,则年龄越小越好)
3、生长激素治疗第1年期间的身高反应(初始反应越大,远期结局越佳)
4、父母身高平均值(父母越高越好)
安全性
标准剂量生长激素治疗的生理不良反应似乎很轻微,但剂量过大可能引起严重的不良反应,包括水肿、心肌病、胰岛素抵抗、脑卒中、眼压增高、关节病、特发性颅内压增高及男性乳房发育。
所有使用生长激素治疗的儿童都需要定期在门诊进行检测,检测指标和频率如下表:
监测指标
监测频率
生长发育指标
身高、体重、性发育情况
每3个月
生长速率
每3个月
身高SDS
每6个月~1年
实验室检查指标
甲状腺功能
每3个月
*若治疗过程中生长速率降低,及时复查
血清IGF1、IGBP3
每3~6个月
空腹血糖、胰岛素
每3个月
*若出现空腹血糖受损,及时进行糖耐量试验
肝肾功能、肾上腺皮质功能、HbAlc等
每6~12个月或根据病情
骨龄
每12个月
*青春期,必要时可半年复查
垂体MRI
GHD首诊后未即刻用药或停药后再次用药的患儿,若间隔1年以上,需复查头颅MRI
安全性监测
不良反应
每3个月以及每次就诊
其他
根据患儿病情而定
表格来源:参考资料[3]
因此,特发性身材矮小的儿童要不要接受生长激素疗法,需要在可能的心理社会获益、治疗的效果与成本、可能的不良反应之间进行权衡。
医生应该和患儿及家属详细讨论后,再个体化决定是否使用生长激素。
(点击可“问医生”)
自怡禾门诊开业以来,我们便有了儿童保健科,至今3年有余。
回顾这些年我们服务过的对象,多数是正常健康的孩子,也遇到不少需要进一步诊疗的孩子。他们可能存在这样或那样的问题,比如:语言发展落后、行为发育异常(比如:自闭症)、生长异常(矮小、低体重、肥胖/超重),另外也发现了一些妈妈情绪相关的问题。
这些问题需要更聚焦、更多的检查手段及治疗手段,鉴于此我们曾陆续开设了心理科、发育行为科、语言发育(治疗)科,经过积极的筹备,现在生长发育专科也来了。
接诊门诊:深圳车公庙门诊部&深圳太古城门诊部
接诊年龄:0-12岁
接诊范围:身材矮小、低体重、超重/肥胖、营养性缺铁性贫血、维生素D缺乏性佝偻病、食物过敏
看诊时间:20分钟
诊费:500元(会员可享受折扣)
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参考资料
[1] Uptodate:生长激素的生理学
[2] Uptodate:特发性身材矮小的生长激素治疗
[3] 中华儿科学杂志2013:基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议
[4] 人民卫生出版社2019:身材矮小儿童诊疗规范
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责任编辑:何杏滢
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