大多数普通人对于“药物是否有效”的判断依据可能有以下几点：
“说明书上说有效就有效呗，管他的先试试了。”
“报纸新闻上都写了它能治这个病，当然就有效啦！”
“隔壁的老李说过了，他和我一样的病，吃了这个就好了，所以这个药肯定对我也有效！”
对于刚关注怡禾不久的新用户来说，也会常常产生这种疑惑——明明是不少人用过且觉得有效的药，但科普却说不建议使用？为什么呢？
今天我们就来谈谈，作为循证的医疗工作者，是如何判断一种药是有用还是没用的？
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凡事都要讲究证据。
在选择药物之前，其实每个人都曾不自觉地探究过“它有没有用”，比如上文中的“说明书”、“报纸新闻”、“隔壁老李”，都是人们认为“这个药可能有用”的证据。
但证据，也有高低质量之分。
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根据上图《循证医学证据等级金字塔》：金字塔尖的是高等级证据，质量依次下降，越往下证据等级越低，可信度和准确性也越低。
普通人在生活中遇到的大多数证据，都属于低质量证据，并不可靠。
举个栗子：
  • 新闻说某种药物通过细胞实验证明有效（细胞试验）；
  • “神医”说得了这种病的人都是吃这个药好的（临床经验）；
而作为医疗工作者，我们更关注的是Ⅰ级证据（系统性综述和meta分析、随机对照试验），只有达到Ⅰ级证据的药物，我们才会作为一线推荐。
说到这儿，可能有人不服气了，“凭什么这类证据才算是高质量？”
1. 科研是复杂且严谨的
先虚构两个简单的小例子让大家体会一下：
#01
某研究所发明了一种新型降压药，该如何定义药物是否有效呢？
如果患者服用标准剂量的药物，收缩压从150mmHg降至120mmHg，你会觉得药物很有效且效果不错。
如果收缩压从150mmHg降至130mmHg，你大概仍会觉得有效，效果也还行。
但如果收缩压只能从150mmHg降至140mmHg，一些人可能会开始犹豫，疗效似乎没那么明显了。
再进一步，如果收缩压只能从150mmHg降到145mmHg呢？只能降到148mmHg呢？这时，说“药物无效”的人会越来越多。
那么，问题来了——是只要血压降了就算有效，还是必须得降多少才算有效？如何界定药物有效的标准？
#02
一种治疗感冒的新药即将问世，宣称吃后第二天症状就能完全消失。
我们找来了100位感冒患者，服药后第二天这100人全都好了。你拍着胸脯说，这药绝对有效！
如果第二天有80个人好了，你仍会建议大家吃这个药。
如果第二天有50个人好了，你可能会开始权衡、犹豫。
如果第二天只有10个人好了，只有1个人好了，你还会推荐这个药吗？还有必要吃吗？
到底要有多少人因为服用此药物后痊愈了，才能说这个药是有效的？
每个人对此都可能有不一样的答案。但“判断一种药物是否有效”不是由某个人或某本书说了算，现阶段全球对此统一意见的科研方法是「大样本随机双盲对照试验」。
大样本
指试验对象的数量要足够多，越多越好。根据统计学的“大数法则”，样本越大，结果越能稀释掉那些特例，也就越能接近真实的情况。
随 机
指将患者随机分成两组，一组吃药，一组吃安慰剂（外形和药物一模一样，但没有有效成分）。
双 盲
指无论是医生还是患者，都不知道谁吃的是药，谁吃的是安慰剂。
对 照
指在整个试验结束后，统计人员将安慰剂组结果和服药组结果做比较，看服药组治愈率是多少，安慰剂组治愈率是多少。
如果服药组的治愈率远高于安慰剂组，我们可以说药物有效；反之，如果服药组和安慰剂组治愈率接近或只高出一点点，我们通常认为药物无效或疗效有限。
2. 一个全面的建议才是一个合理的建议
我们常说，“使用药物，就是一个权衡利弊的过程，只有在利大于弊的时候，才会推荐患者使用。”
如果一个药物的治疗效果并不明确，同时还有可能带来一些不良反应，即使不良反应概率很低，我们也是不推荐使用的，比如易坦静等。
在高质量证据（比如系统性综述、Meta分析、随机对照试验）中，除了有效性，还会考察药物的不良反应，包括：主要的不良反应有哪些？发生的概率是多少？导致不良反应的原理是什么？对人的危害有多大？有没有比较好的处理方法？
只有在充分了解其有效性和安全性，全面评估了药物在治疗中的作用后，才会给出“利大于弊”的合理建议。
而作为医疗工作者，也才能放心地把这些药物推荐给信赖我们的患者。
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医学校对：药师陈琳、陈清
责任编辑：刘 思
排  版：黄曾文
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