Moderna Therapeutics在2018年2月1日宣布在G轮融资中斩获5亿美金，从而使公司融资总额超过16亿美金 （表1），公司估值也从50亿增长到70亿。要知道，Moderna是一家仅成立6年，刚进入临床实验两年，而且还没有任何药物上市的新兴公司，是什么魔力使其在私募资金市场如此成功呢？
表1：Moderna公开的融资信息
Moderna是一家专注于开发mRNA药物的创新制药公司。
2010年哈佛大学教授Derrick Rossi成功使用修改的mRNA转染人体细胞使其转化为干细胞，Rossi教授找到具有丰富投资创业经验的同事Tim Springer教授讨论这一发现的商业化可行性。
Springer教授敏锐的发现mRNA转染细胞具有巨大的产业转化潜力，另一位重量级哈佛教授Bob Langer也赞同这一观点，并把Rossi引见给任Flagship CEO的Noubar Afeyan。于是在Flagship的支持下，Moderna开始了早期的mRNA技术实验验证。
而Moderna公司正式的成立以Stephane Bancel在2011年担任CEO开始，整个公司在极端保密的状态下，一直运营到2012年底才开始为业界所知，而也是从那时开始Moderna走上了发展的快车道。
Moderna的成功源自于三个要素：全新的药物开发平台，巨大的市场潜力和成功的运作。
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Moderna是mRNA药物开发的先行者，在这一领域几乎没有真正的竞争对手。
事实上mRNA技术平台更像是一个药物输送平台，mRNA进入人体细胞后开始表达相应的蛋白质分子，而这个蛋白质分子才是真正的具有治疗作用的药物。
上个世纪末蛋白质生物大分子药物获得了巨大成功，创造了如Genentech，Abbvie，Alexion，再生元这样的新型公司，也使辉瑞，默克，GSK，Novatis等大公司保持了活力。
然而蛋白质药物开发生产工艺及其复杂，最大的问题在于蛋白质分子的理化性质差别巨大，每一个新的药物要重新开发适合其自身的工艺和配方，导致其开发成本高昂。
mRNA则不同，不同的mRNA分子的理化性质非常接近，一种生产工艺和配方理论上就可以适合所有药物。这就意味着mRNA药物开发将可以大幅度降低成本和时间。
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mRNA分子相对于蛋白质药物的另一个巨大优点在于它可以作用于细胞内靶点。
蛋白质分子由于其分子量和理化性质很难穿越细胞膜进入细胞，而mRNA通过适当的配方可以轻松进入细胞内部并可以表达在细胞内发挥作用的蛋白质分子或者分泌到细胞外的蛋白。所以mRNA药物理论上具有更广泛的应用范围。
由于前面讲到的mRNA的技术特点，理论上所有可以有蛋白质调控的疾病都可以用mRNA药物予以治疗。
上世纪末蛋白质药物的巨大成功非常可能在mRNA药物上复制，而且由于mRNA药物更加广泛的应用可能和简化的开发工艺，很多以前被认为不可成药的靶点也变成可能。
而这一点也可以从Moderna的产品管线中看出，Moderna目前有19款在研药物，其中10种已经进入临床，而适应证包括癌症，罕见病，心血管疾病，传染病等多个领域 。
Moderna产品管线
（图片来自于modernatx.com）
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Moderna的成功还来自于其成功的运作。
尽管公司人员流动非常大，Moderna成功的保持了核心领导层和核心科研技术人员的稳定，这保证了公司核心政策和技术的延续性。
公司一直坚持开发核心的mRNA技术平台，而在药物领域上则保持了开放的态度，给予科研人员足够的自由开发新产品，这也导致了短短6年中有19种在研药物。
公司还积极寻找合作伙伴，并成功通过合作拿到大量研发资源并建立了投资人的信心（表2）。
表2：Moderna的合作公司
（注：Alexion与Moderna的合作于2017年停止，所有合作权益归Moderna所有）
同时Moderna也投入精力开发政府和基金会关心的项目（表3），这种投入虽然不会有直接的经济效益，但是对于显示公司实力和增加投资人信心方面效果显著。
表3：Moderna获得的政府和基金会投入
Moderna已经宣布G轮融资将是公司最后一轮私募融资，另一方面大量的临床项目也需要大量资金支持，这意味着公司正在积极准备公开上市。
同时10个早期临床数据也将在未来几年内陆续公布，独角兽的神奇是否可以续写将值得关注。
Reference:
  • Wiki
  • Modernatx.com
  • https://www.forbes.com/sites/matthewherper/2018/02/01/despite-doubters-moderna-raises-500-million-is-now-worth-7-5-billion/#2281adcd781c
本期作者：张三
贝勒医学院生物化学博士毕业，在哥伦比亚大学和丹娜法伯癌症研究院进行蛋白质和抗体工程方向的博士后研究，现在从事抗体工程药物开发。担任美柏研究员。
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