近期召开的2018年J.P.摩根健康产业大会上，蓝鸟生物公司雄心勃勃，宣布将在2019年底之前提交3个新药注册审批申请。该公司以其在CAR-T细胞疗法领域出色的临床研究而名噪一时，但到目前为止还没有产品上市。如果申请的产品获批，无疑将帮助蓝鸟成功转变为一家冉冉上升的商业公司。
第一个期待提交申请的将会是早前获得FDA突破性疗法认定的基因治疗药物LentiGlobin。 蓝鸟将在今年为LentiGlobin用于输血依赖性β 向欧洲药品管理局提交申请。其他两个产品包括用于脑肾上腺脑白质营养不良治疗的基因治疗药物Lenti-D和用于多发性骨髓瘤的CAR-T疗法bb2121，申请也将在2019年底之前完成。
基因疗法流程
在2017年12月举行的ASH会议上，蓝鸟生物报道的CAR-T疗法bb2121用于晚期复发难治多发性骨髓瘤治疗的一期临床试验结果引起轰动。和已经获得FDA认证的CAR-T不一样，bb2121是一种新的BCMA靶向治疗。
在兼顾安全性的同时，94%的病人实现了客观缓解率，至少89%的病人实现了很好的部分缓解。出色的结果让业界对bb2121普遍看好，认为该疗法有望成为针对多发性骨髓瘤的重要疗法，攻克这个曾经的不治之症。
在上述三个产品之外，蓝鸟生物同时在开发用于镰状细胞贫血的基因疗法，公司会在今年年底公布临床研究进展。
资料来源：
  • https://www.biospace.com/article/unique-ambitious-bluebird-seeks-three-drug-approvals-by-2019/
  • https://endpts.com/bluebird-will-ask-for-3-drug-approvals-by-2019-including-car-t-and-gene-therapies/
本期作者：Sharon Chen
本科毕业于北京大学，现南加州大学药学博士在读，主要从事CAR T细胞疗法用于实体瘤治疗的研究。目前担任美柏研究员。
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