提起致命疾病，大家第一个想到的就是癌症，但你知道吗？有一种疾病虽然进程缓慢，但它的发病率和死亡率远远超过了癌症，它就是——心血管疾病，也就是我们常说的“心脏病”。
据WHO统计，在过去的20年里，心血管疾病一直都是人类非传染性死亡的首要原因，每年夺走约1790万人的生命，是人类健康的第一杀手。
近日，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院Perelman School of Medicine带来了好消息：他们的多个研究团队正在针对心脏疾病，开发只需一针即可治疗心脏病的新疗法。这些疗法只需要注射一针，就可以治愈相对应的心脏疾病。
宾夕法尼亚大学医学院在医学方面有着许多卓越的贡献，比如创造了第一个CAR T细胞疗法(首个获得FDA批准的癌症个性化细胞疗法)、第一个mRNA疫苗背后的技术(获得了2023年诺贝尔奖)等。
针对不同心脏疾病，3种突破性注射疗法
第一种注射疗法：
永久降低胆固醇，预防心脏病
宾大医学院心脏病学家Kiran Musunuru MD, PhD, MPH, ML是宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院疾病遗传和表观遗传起源项目的主任，领导利用治疗性基因编辑来对抗心血管疾病的创新研究。

开发项目：Musunuru 发现了一种调节低密度脂蛋白（ LDL） 胆固醇的基因，这激发了多种针对与该基因途径相关的蛋白质的药物的开发。此前，他在实验室开发了使用被称为“基因剪刀”的 CRISPR 基因编辑技术修改肝脏基因的流程。
目标疗效：永久降低胆固醇水平，预防心脏病。
治疗方法：像疫苗一样的一次性注射
开发进展：目前正在英国和新西兰进行临床试验，并已获得美国食品和药物管理局的批准，很快将在美国开始试验。
进行试验的生物技术公司在2023年11月的美国心脏协会会议上报告称，在试验的最早参与者中，该注射将血液中的低密度脂蛋白降低了高达55%。
注：低密度脂蛋白（LDL），是一种富含胆固醇的脂蛋白，当其过量时，它携带的胆固醇便积存在动脉壁上，容易引起动脉硬化等心血管疾病。因此低密度脂蛋白（LDL）也被称为“坏胆固醇”。
第二种注射疗法：
mRNA修复心脏损伤
诺贝尔奖获得者、科学家Drew Weissman MD, PhD、罗伯茨家族疫苗研究教授和宾夕法尼亚大学 RNA 创新研究所所长，正在研究利用 mRNA （信使核糖核酸）处理或预防心脏疾病的多种用途。与基因编辑不同，mRNA是身体制造蛋白质的一套指令。在身体内，mRNA 的正常作用类似于食谱，利用我们 DNA 中的代码来构建细胞所需的蛋白质，以执行细胞的功能。
开发项目：在与纳米颗粒研究创始人Vlad Muzykantov MD, PhD合作的过程中，Weissman 的实验室已经研发出一种将 mRNA 注射定向作用于心脏细胞的方法。“心脏疾病的药物并非特异性地针对心脏，” Weissman 表示，“当你尝试治疗心肌梗死、心肌病或其他心脏遗传缺陷时，非常困难，因为你无法将药物送达到心脏。” 
目标疗效：在心脏病发作后无创地修复心脏或增加流向心脏的血流量，或纠正心脏的遗传缺陷
治疗方法：像疫苗一样的一次性注射
开发进展：尚未准备进行人体试验
第三种注射疗法：
阻止纤维化和心衰
Penn Medicine 的研究人员还将他们最大的两项创新——CAR T 细胞疗法和 mRNA 疗法——结合起来，作为治疗纤维化的方法，纤维化是一种心脏功能损伤，通常是心力衰竭的一个因素。当成纤维细胞通过长期过量产生使心肌僵硬的纤维物质来对心脏损伤和炎症做出反应时，就会发生纤维化。 
2022年1月6日该研究发表在《科学》（Science）杂志
开发项目：2022年，包括 Weissman 在内的宾夕法尼亚大学研究小组在《科学》杂志上发表了一项研究，展示了他们使用 mRNA 重新编程 T 细胞（一种强大的免疫细胞）来攻击心脏成纤维细胞的新方法。在模拟心力衰竭的小鼠实验中，重新编程的 T 细胞成功使心脏成纤维细胞减少，纤维化发生显着逆转。

首席作者 Jonathan A. Epstein, MD说“纤维化是许多严重疾病的基础，包括心力衰竭、肝病和肾衰竭，这项技术可能成为解决巨大医疗负担的一种可扩展且负担得起的方法”。
这项新技术的一个重要方面是它是对体内 T 细胞进行局部和暂时的重新编程。在治疗癌症的 CAR T 细胞疗法中，从患者体内提取 T 细胞并重新编程以攻击癌细胞，然后重新注入。工程化 T 细胞可以在体内复制并持续数年，甚至在长期缓解的患者体内持续十年或更长时间。但由于成纤维细胞在伤口愈合中发挥着重要作用，Epstein 及其同事提出了仅暂时修改 T 细胞的方法。他们注射的 mRNA 在到达 T 细胞时就像软件代码的临时变化一样，它为这些细胞发出指令，在其细胞表面制造一种针对成纤维细胞的蛋白质。
与传统的 CAR T 细胞疗法不同，这种方法不会重新连接硬件，也不会改变 T 细胞的 DNA。mRNA 分子在 T 细胞内仅存活几天，之后 T 细胞恢复正常并且不再靶向成纤维细胞。
目标疗效：修复受损纤维化的心肌细胞，使心脏恢复正常功能。
治疗方法：静脉注射
开发进展：研究人员正在继续测试这种基于 mRNA 的瞬时 CAR T细胞技术，希望最终开始临床试验。 
2022年1月6日发表在《科学》（Science）杂志上的文章显示宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究团队创新性地利用一次mRNA注射，在患心衰的小鼠体内实现CAR-T治疗，成功修复了小鼠心脏的功能。
长久以来，心脏病的治疗负担非常大，除了巨额医疗开销之外，患者及家属的心理负担也很重。如果真的能实现打一针就治病，相信绝对可以改变目前的传统医疗现状，造福更多的患者。
虽然目前“1针治疗心脏病”还处于研发和临床试验阶段，但美国在心脏病治疗方面有许多优秀的医院和医生，帮助来自世界各地的患者治愈或缓解疾病。


U.S. News《美国新闻》对美国779家医院评估后，评选出了全美治疗心脏疾病最好的10家医院。这些医院擅长治疗具有挑战性的心脏和血管疾病，包括心脏移植、心脏起搏器和除颤器等心脏装置的植入、重大胸部手术以及心血管疾病和其他复杂疾病(如心内膜炎、心力衰竭和循环系统问题)。
希望所有人都能健健康康！不需要打针！
声 明
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