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“如果说20世纪是药物治疗时代，那么21世纪就是细胞治疗的时代“，美国生物学家乔治戴利如是说。尤其是以CAR-T为代表的细胞与基因疗法（CGT），在众多疾病，特别是癌症和遗传疾病中展现出巨大潜力，值此契机，CGCT应运而生。
青藜论坛一直在追踪行业热/难点以及学士们及其公司的动态，本文梳理了CGCT2023 第三届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛的与会嘉宾及其公司今年（2023年1月1日～2023年5月9日）的进展情况。
感谢各位青藜学士倾情加盟CGCT，青云名士攀新峰，藜杖披荆砺前行，共建更光明灿烂的免疫明天。
5月News
神济昌华
正式启动AAV基因疗法SNUG01单次鞘内注射治疗ALS临床试验，开始招募ALS患者
近日，神济昌华SNUG01通过北京大学第三医院医学伦理会批准，正式启动“一项评估SNUG01单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”。
SNUG01源于清华大学医学院JiaLab十余载基础研究积淀，运用神济昌华全球独家治疗靶点和腺相关病毒（AAV）载体技术，是一项针对肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，又名渐冻症）的AAV基因治疗方案，SNUG01已在多个动物模型实现了良好的治疗效果。目前，SNUG01开始招募ALS患者参与研究。
复星凯特
奕凯达®继续纳入2023版上海“沪惠保”
5月9日，上海城市定制型商业补充医疗保险“沪惠保”2023版开启预售，仅需129元即可享受最高310万的总保额。复星凯特生物科技有限公司生产的中国首个CAR-T细胞治疗产品 — 奕凯达®（阿基仑塞注射液）以其安全可靠的真实世界疗效，获得社会公众的信任和“沪惠保”官方的认可，继续纳入2023版“沪惠保”，护航淋巴瘤患者的治愈之路。
3月29日，复星凯特生物科技有限公司（下称“复星凯特”）CEO黄海在第七届中国医药创新和投资大会上表示，中国首个CAR-T细胞治疗产品奕凯达（阿基仑赛注射液）目前已治疗超400名患者。在医保支付短期内无法覆盖CAR-T的情况下，作为企业需要降本增效，比如实现一些非关键原辅料的本地化生产。
凌意生物
完成近亿元A轮融资，
加速基因治疗管线开发和技术平台建设
2023年5月6日，拥有全球领先动物模型平台的基因疗法领军公司凌意生物（Lingyi Med）宣布已完成近亿元A轮融资，本轮融资由倚锋资本和华方资本共同领投，传化科技城生科基金、红杉中国、怀济资本等跟投。浩悦资本担任本轮独家财务顾问。
凌意生物（Lingyi Med）成立于2021年2月，是一家拥有全球领先的单基因遗传病动物模型功能验证平台的基因疗法领军公司，致力于源头创新，聚焦代谢、CNS、眼科等疾病领域。公司拥有在基因疗法领域国际一流的发现、开发及产业化团队，解决单基因遗传病研发缺乏有效动物模型的痛点，致力于FIC基因治疗管线的研发和产业化，让基因创造价值，改善人类生命健康。
禾沐基因 
全球首例α-地贫患者经基因治疗
成功脱离输血依赖
2023年5月4日，深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司（禾沐基因，华大基因旗下）、南方医科大学南方医院地中海贫血诊治创新研究中心（南方医科大学）、中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院（解放军九二三医院）共同合作于2023年2月10日启动的项目 “编码人α-珠蛋白慢病毒转导的自体干祖细胞注射液（HGI-002）治疗输血依赖型α-地中海贫血的安全性和有效性评价临床研究”的首例患者成功脱离输血依赖。患者小薇（化名）于2023年4月7日回输经转导的自体造血干细胞，细胞回输后第16天粒细胞植入，第17天血小板植入，第26天脱离输血依赖。这是全球首例输血依赖型α-地贫经基因治疗成功脱离输血依赖的病例。
禾沐基因刘超博士介绍：HGI-002注射液是基于自体造血干细胞的基因治疗，通过提取患者自身的造血干细胞，体外利用慢病毒重新导入具有功能的α-珠蛋白基因，帮助红细胞恢复α-和β-珠蛋白比例及血红蛋白功能，从而达到帮助α-地贫患者摆脱输血依赖的效果，是禾沐基因继重点开发的第一序列产品HGI-001注射液（已成功使5例输血依赖型β-地贫患者脱离输血依赖）后的又一重磅研究产品。
神曦生物  
超亿元Pre-A+轮，
加速原位神经再生技术临床转化
5月4日，专注于神经损伤和退行性疾病的科技创新公司神曦生物（NeuExcell Therapeutics）宣布完成了超亿元人民币的Pre-A+轮融资。本轮投资人包括张科领弋、济民可信、海西新药、领军创投、苏信宜和、汇聚新星、中科科创和鸿石资本。浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。 
目前，神曦生物的产品管线涵盖了主要的神经损伤和神经退行性疾病，例如脑卒中、脑胶质瘤、亨廷顿舞蹈症、渐冻症、阿尔茨海默病、帕金森病、创伤性脑损伤、脊髓损伤和眼科疾病等。此外，该公司的核心技术还获得了罗氏（Roche）旗下Spark Therapeutics认可，达成了1.9亿美金的合作开发协议，以利用其创新的技术平台共同开发亨廷顿舞蹈症的治疗药物。目前Spark公司已经独立重复出原位转分化的结果，正加速往临床方向推进。
神曦生物创始人兼首席科学顾问陈功教授表示：“该轮融资将加速我们的原位神经再生技术向临床的转化，给全球数千万患者带来有效的治疗手段。神经疾病领域急需我们这样的突破性技术，通过原位神经再生的方式逆转由于神经元死亡而导致的神经功能缺失。我们愿意和新老投资人一起打造一个全新的神经再生赛道，让国内外饱受神经疾患痛苦的病人有药可用。欢迎更多的投资人加入神经再生的赛道，早日把原位神经再生这一突破性技术变成一系列的突破性疗法。”
斯微生物  
与百度等单位跨界发表Nature重磅文章：
人工智能赋能mRNA疫苗和药物开发
ChatGPT狂飙破壁，AI浪潮再度席卷全球，mRNA技术也在AI的赋能下迎来了蓬勃发展。
2023年5月2日，斯微（上海）生物科技股份有限公司（以下简称：斯微生物）和百度美国研究院（以下简称：百度美研）、俄勒冈州立大学、罗切斯特大学合作在国际顶级学术期刊Nature发表题为《Algorithm for Optimized mRNA Design Improves Stability and Immunogenicity》的研究论文。
值得一提的是，鉴于这篇论文对生物医学的重要性，Nature杂志决定在正式排版之前先将预览版快车道上线 (accelerated article preview)，此前只有极少数 Nature 论文(如AlphaGo和AlphaFold2)获得了快车道上线。这也是AI应用于mRNA领域的首篇CNS主刊论文，不仅具有引领国内 mRNA 技术赶超世界水平的重要战略意义，也极大地促进了AI和生命科学领域相互赋能、融合，为缩短新药研发的周期、降低新药研发的成本，提高医疗诊断的准确性和效率做出积极贡献。
斯微生物完成了这种高效算法在新冠病毒 mRNA 疫苗分子设计上的生物学验证。结果显示，在稳定性、蛋白质表达水平以及免疫原性等多个衡量疫苗的重要指标上，通过这种算法设计的新冠疫苗序列优于传统方法设计的基准序列；疫苗序列结合抗体滴度和中和抗体滴度（疫苗保护力最重要的两个指标）分别是传统基准序列的128倍和20倍。除了新冠 mRNA 疫苗之外，该算法也于水痘-带状疱疹病毒（varicella-zoster virus, VZV）疫苗管线上进行了验证，结果表明LinearDesign优化后的VZV疫苗mRNA序列展现了更高的稳定性以及抗原表达量，同时在小鼠体内引起的免疫反应水平更高。这两项的实验验证充分表明了LinearDesign算法在编码不同蛋白的mRNA序列设计上的适用性，为传染病、肿瘤以及罕见病在内的各种mRNA疫苗或药物管线的序列优化设计提供更优的思路。
中源协和 
中源协和获中国食品药品检定研究院颁发的
脐带间充质干细胞《检验报告》
2023年5月，中源协和细胞基因工程股份有限公司获得中国食品药品检定研究院（以下简称：“中检院”）颁发的脐带间充质干细胞《检验报告》，检测结果均符合要求。
中检院通过对中源协和GMP条件下生产的3个不同脐带的间充质干细胞产品的主细胞库、工作细胞库及高代次细胞的多项目检测，最终发布《检验报告》，表明中源协和间充质干细胞产品的安全有效性，在生产工艺、质量控制等方面获得了国家权威机构认可。
检测结果显示：细胞形态、细胞种属鉴别、细胞表面抗原分析结果均符合脐带间充质干细胞特征；免疫学反应检测、细胞活性检测、诱导分化能力检测均符合规定，指示细胞具有良好的生物学性能；无菌检验、支原体检验、外源病毒检验、逆转录病毒检验均为阴性；成瘤性检查、染色体核型检查均证实细胞符合规定，无异常。
中源协和在干细胞领域有深厚的技术和资源优势，已经建立了符合GMP标准的细胞制备中心，拥有规范的细胞制剂生产和质量管理体系。此次获得中检院合格的检验报告，表明中源协和具备提供临床级干细胞制剂的能力，为公司后续参与开展国家干细胞临床项目备案和新药临床试验申请奠定了坚实基础。
2月10日，中源协和（600645）全资子公司武汉光谷中源药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的关于VUM02 注射液的《药物临床试验批准通知书》。
VUM02 注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）是武汉光谷中源药业自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，是由健康胎儿脐带组织经体外分离、筛选、扩增后制备的人脐带源间充质干细胞（UC-MSC）悬液，临床拟用于治疗失代偿期肝硬化患者。截至本公告日，全球尚未有用于治疗失代偿期肝硬化的同类细胞药物上市，研发进展最快的同类药物处于临床试验阶段。 
国内外已报道的间充质干细胞治疗肝硬化的相关研究显示，该疗法安全性、耐受性良好，且可改善患者的长期生存率和肝功能，可能是一种潜在有效的失代偿期肝硬化新疗法。
4月News
沙砾生物
自主研发的基因编辑型TIL产品GT201临床试验申请获得正式受理
2023年04月27日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，苏州沙砾生物科技有限公司（以下简称沙砾生物）自主研发的GT201注射液的临床试验申请已获得正式受理。
GT201是国内首款申报注册临床试验的基因编辑型TIL产品
GT201为沙砾生物自主研发的表达膜结合细胞因子的下一代基因编辑型TIL产品，临床前研究中对比和选择了最优化的结构设计，并通过为工程化TIL疗法量身定做的逆转录病毒系统StaViral®实现在多批次、不同瘤种来源的TIL细胞上的稳定表达。
GT201是基于自研病毒编辑平台StaViral®的下一代TIL管线
GT201在体内外均表现出较传统TIL更强的增殖能力、肿瘤杀伤、细胞因子释放和更好的存续性，并可以降低对于IL-2的依赖性，从而克服传统TIL产品所面临的挑战，优化并提升传统TIL产品的功能和存续，并潜在降低临床应用中IL-2的使用剂量。GT201产品在IIT人体试验中，在多个晚期实体瘤患者体内均表现出良好的安全性，并展示出稳定的扩增和初步临床疗效。
沙砾生物将在2023年5月的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）和6月的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上分别公布GT201的临床前研究和IIT临床研究的最新进展。
剂泰医药
北京研发中心正式乔迁新场地
2023年4月27日上午，剂泰医药北京研发中心正式乔迁新居。新场地位于北京市海淀区贝伦产业园9号楼，包括大约1000平米的实验室和1000平米左右的SPF级合作实验动物平台（含大鼠、小鼠）。内有化学实验室、分子生物实验室、B级和C级洁净空间、小动物实验设施，可以做小分子合成，mRNA合成纯化，LNP包覆、体外体内药效评价等端到端临床前评价。
从年初杭州新场地的乔迁，再到如今北京研发中心呈现新面貌，剂泰医药再次迈出了里程碑的一步。更广阔的空间、更先进的设备、更优质的平台，以及两地不同的创新产业资源和优质人才优势，都将助力推动剂泰医药的研发进程和业务发展。剂泰医药将持续以临床需求为导向，致力于利用行业领先的AI+药物递送及药物发现技术从事突破性核酸（RNA）药物和小分子新药的研发，更高效、更精准地为全球患者开发更有效的治疗药物。
齐禾生科
加快基因编辑技术研发与应用，
完成超亿元Pre-A轮融资
2023年4月24日，国际著名学术期刊 Nature Biotechnology 在线发表了齐禾生科与中国科学院遗传与发育生物学研究所合作题为“Precise integration of large DNA sequences in plant genomesusing PrimeRooteditors”的最新研究成果。研究人员通过工程化结合引导编辑器与位点特异性重组酶，开发了能够在植物中实现10 kb以上大TM片段DNA高效精准定点插入的 PrimeROOT”系统，该系统将为基于基因堆叠的植物分子育种和植物合成生物学研究提供有力的技术支撑。
论文共同通讯作者，齐禾生科CTO Kevin Zhao博士表示:“基因编辑技术已成为当前全球农业生物技术领域最具颠覆性的竞争制高点，齐禾生科作为一家致力于开发自主可控的新型精准基因编辑技术的高科技企业，始终坚持将原始创新作为公司发展的动力源泉，公司目前已拥有基于CRISPR-Cas系统的系列基因编辑核心技术并已申请多项专利。本次开发的齐禾第三代编辑技术暨精准、高效、可靶向的大片段基因插入工具，将进一步丰富齐禾生科基因编辑的工具箱，极大拓宽了工具箱的应用范围，特别是在外源基因精准插入方面可以大大缩短基因型及表型筛选时间，提高精准育种效率。未来齐禾生科将通过AI蛋白结构预测、定向进化、蛋白质设计等持续优化提升该项技术的编辑效率，同时利用新T一代PrimeROOT 工具加速公司基因编辑产品创制及商业化迈进步伐，为保障我国基因编辑技术产业安全提供有效支撑。“
信念医药
血友病B基因疗法
顺利完成三期注册临床试验受试者给药
2023年4月24日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）于今日宣布由其全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药。
本次研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其剂量探索和剂量递增阶段研究已在中国完成，并在有效性和安全性方面取得了令人鼓舞的数据：100%的受试者停用FⅨ 产品治疗，年化出血率（ABR）显示为0，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达；安全性良好，没有报告任何严重不良事件。
康霖生物
地贫基因疗法第四、五例患者顺利出院
2023年4月14日，专注基因治疗创新药研发的康霖生物科技（杭州）有限公司又迎来了一个好消息，针对重度地中海贫血患者的创新基因治疗药物在临床试验中，成功治愈第四、第五位患者，两位患者已在广东医科大学附属医院出院，患者均已达到摆脱输血依赖的标准，共同"脱贫"。至此，康霖生物已成功治愈5位重症地贫患者，包括3位自身完全不产生β-珠蛋白的最严重患者，成功率100%。如下表所示，与国际最领先的美国蓝鸟生物和福泰制药（Vertex）相比，粒细胞和血小板植入时间有巨大幅度的优势，极大地减少了感染和出血的风险以及住院时间。
至善唯新
A型血友病AAV基因疗法IND申报获得受理
2023年4月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示：四川至善唯新生物科技有限公司（以下简称“至善唯新”）申报的1类创新药“ZS802注射液”临床试验申报获得受理。
ZS802是一种rAAV基因药物，临床适应症为A型血友病，属于国家1类新药。与国外竞品Biomarin公司的valoctocogene roxaparvovec（BMN 270）相比，ZS802采用至善唯新公司自主研发的全球最小的肝脏特异启动子，解决了病毒载体包装难题，显著提高了药物质量。此外，ZS802还搭载了至善唯新公司自主改造优化的凝血VIII因子序列，通过突变特定位点氨基酸残基，显著提升药物活力。
至善唯新的差异化优势是在rAAV的包装容量内，提高包装的完整性。因为BDD-FVIII本就非常大，再加上两边的末端反向重复序列（ITR），剩下的空间就非常小。而通过启动子改造，获得更小、更高效的肝脏特异启动子，可改善AAV包装的完整性，进而提高产品的有效性。同时，还对血友病A的基因进行了改造。目前用的血友病A基因都是野生型，通过对其基因上的4个氨基酸进行改造，可以进一步提高它的活力。此外，至善唯新还希望后面用自己的痘腺病毒体系来生产，通过规模化的方法提高rAAV基因疗法的可及性。这个药物从启动子到基因都是世界上第一次使用，它是一个非常有标志性的药物，也为公司后续开发出更多的基因药物奠定了基础。再往后会做更多的First-in-class的药物，解决目前没有解决的临床问题。
3月News
驯鹿生物
首个产品商业化在即，高瓴、鼎晖为股东
2023年3月31日，驯鹿生物同中信证券签署上市辅导协议，拟科创板挂牌上市。

成立于2017年的驯鹿生物作为一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司，其以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。

目前，驯鹿生物拥有10个处于不同研发阶段的在研品种，其中进展最为迅速的候选产品伊基仑赛注射液上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）正式受理并纳入优先审评资格，并已获得美国FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，该产品被NMPA纳入“突破性治疗药物”品种，并先后获FDA授予“孤儿药（ODD）”认定及再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道(FT)资格。除多发性骨髓瘤外，伊基仑赛注射液新增扩展适应症-抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床试验申请（IND）已获NMPA批准；驯鹿生物自主研发的创新候选产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并已获得FDA授予“孤儿药 (ODD)”认定。

同时，驯鹿生物先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成了基于驯鹿生物临床验证全人源的CAR结构或序列的BD授权或研发合作，探索下一代细胞治疗产品的开发。
康万达
专注于新型抗肿瘤治疗，
首款溶瘤痘苗病毒hV01获批临床
3月29日，据CDE官网公示，杭州康万达医药科技有限公司（简称“康万达医药”）的“重组人IL-21溶瘤痘病毒注射液（hV01）”获批临床，拟用于治疗具有可注射病灶的晚期难治/复发性恶性实体瘤。
根据康万达医药管线，此次申报临床的产品应为CVD-1301.V01，这是国内首个拥有完备IP的溶瘤痘苗病毒。
根据康万达医药申请的专利（WO2019062234）显示，CVD-1301.V01是一种分离的重组溶瘤痘病毒，其中该重组溶瘤痘病毒是TK基因和VGF基因功能缺陷型的，该重组溶瘤痘病毒的基因组中整合有外源IL-21基因，并且该IL-21基因能够在肿瘤细胞中表达。
博生吉
引领“产能升级”，
全封闭自动化CAR-T生产线落成
2023年3月28日举办《博生吉智能化全自动细胞药物生产基地开业仪式暨博生吉细胞治疗药物开发创新峰会》。2016年底成立于安徽合肥高新区的博生吉安科细胞技术有限公司，就是博生吉布下的一项重要战略投资。
作为博生吉的全资子公司，博生吉安科将负责细胞药物的产业化，目前已经建成达到国际一流水平的CAR-T细胞GMP制备车间、质粒与慢病毒GMP生产与纯化车间、P2安全实验室以及装备先进的质量控制实验室与研发实验室，拥有完整的从质粒、慢病毒、一直到CAR-T细胞制备的全链条生产体系，可以说是我国到目前为止建设有最完备的、国际领先的全自动全密闭CAR-T细胞生产线的企业。
在生产制造方面博生吉已具备了领先水平，在研发创新方面也毫不逊色。据公司官网显示，博生吉目前已经搭建了五大先进的细胞创新药物研发平台，除了在自体CAR-T领域深入布局，对通用型细胞药物的研发也积极开展。基于其Safeγ UCAR-γδT平台已开发一系列UCAR--γδT创新细胞药物，其中进展较快的UTAA06注射液已进入IIT阶段。博生吉不断研发创新，旨在治疗各个未被满足临床需求的肿瘤，惠及更多患者。     
恩泽康泰
完成近亿元A轮融资，加速外泌体药物递送研究
2023年3月，致力于外泌体技术开发与临床转化的创新型高科技公司北京恩泽康泰生物科技有限公司（以下简称：恩泽康泰）完成数千万元A++轮融资，本轮融资由中博聚力、延瑞投资共同参与，老股东百度风投继续加持，凯乘资本担任本轮融资的独家财务顾问。本轮融资募集资金将主要用于工程化外泌体技术平台的迭代与解决方案拓展，赋能行业发展，加速工程化外泌体治疗应用落地。
恩泽康泰致力于通过提供系统的外泌体研究与治疗转化解决方案，赋能临床科研，加速临床转化，是外泌体行业研究与治疗转化的优质合作伙伴。
新景智源
完成近2亿元人民币A+轮融资，加速实体瘤TCR-T细胞治疗药物研发
2023年3月初，新景智源生物科技（苏州）有限公司（简称：新景智源）完成近2亿元A+轮融资。本轮融资的投资方有元禾原点、远毅资本、格林美股份有限公司、同高资本、中鑫资本、领军创投等知名医疗健康专业基金，老股东泰福资本持续追加投资，浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。
新景智源成立于2020年，总部位于苏州，是一家致力于发现天然肿瘤抗原特异性TCR，并开发针对实体瘤的TCR-T细胞治疗药物的全球领跑企业。创始人彭松明博士是细胞治疗领域的顶尖科学家，曾作为联合创始人，与诺贝尔奖获得者及多位细胞治疗领域奠基人在美国共同创立PACT Pharma。
公司创始人彭松明博士表示，感谢新老股东的信任与支持，感谢团队的努力和付出。新景智源在过去一年的时间里，解决了TCR-T行业内的最大壁垒——快速获取安全有效的天然TCR序列，建成了全球领先的靶点抗原-天然TCR库，填补了国内外在这个领域的空白。期待在接下来的临床试验中帮助到更多的晚期实体瘤患者，为每一个生命争取更多的可能性。
2月News
滨会生物
OH2注射液获得CDE批准纳入突破性治疗品种
2023年3月29日，中国医药创新促进会脑神经药物临床研究专业委员会副主任委员兼秘书长、首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任李文斌教授在第七届中国医药投资与创新大会临床数据全球首发专场发布了滨会生物溶瘤病毒候选药物OH2注射液治疗成人复发性脑胶质瘤的临床数据。
OH2注射液除了在黑色素瘤、晚期结直肠癌、软组织肉瘤等适应症显示明显的疗效以外，用于治疗脑胶质瘤表现出良好的安全性和有效性：发生不良事件的严重程度多为1/2级，常见不良反应为流感样疾病，头痛，发热。在纳入临床研究的9例患者中，有5例接受了肿瘤疗效评估，其中1例受试者经3次给药后病灶较基线缩小67.5%，被评估为PR；2例受试者病情稳定，评估为SD；在试验初期低剂量组即显示出良好的疗效。
同时，研究发现给药后24小时内和给药后21天，PR受试者的脑脊液样本中检测到OH2 DNA分别为15.52 copies/μL和169.92 copies/μL，说明OH2注射液感染肿瘤细胞并在肿瘤细胞内复制增殖，肿瘤细胞裂解后，子代病毒释放至脑脊液中。而在受试者的血液、唾液、尿液样本中，均未检测到OH2 DNA，进一步验证了候选药物的有效性和安全性。
1月News
华毅乐健
自主研发国内首个血友病A基因治疗药物
在国内获批临床
2023年1月28日——华毅乐健（Gritgen Therapeutics Co.,Ltd）宣布，苏州华毅乐健生物科技有限公司自研基因治疗产品GS1191-0445注射液，用于A型血友病（HA）患者的临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。
华毅乐健总裁吴凤岚博士表示：“一款成功的治疗产品不仅可以改变一个人的命运，还可以改变一个家庭，乃至造福全社会。2021年起，我们与中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）开展GS1191-0445注射液用于HA的基因治疗研究者发起临床试验研究（IIT），是国内首个进入探索性临床试验阶段的A型血友病基因治疗产品，目前近1年多的随访中，药物表现出良好的安全和有效性数据，单次给药后已观察到长达1年多的良好维持疗效。我们期待GS1191-0445注射液能通过基因治疗使得全世界所有的A型血友病患者获益，达到一次注射长期甚至终身稳定维持正常的生活品质，造福人类健康。”
贝斯生物
完成数千万美元A1轮融资，引领全球底层基因编辑工具创新和通用现货型Super-NK细胞治疗
2023年1月，全球领先的碱基编辑及先导编辑公司贝斯生物（Base Therapeutics）宣布完成了数千万美元A1轮融资，由香港Great Eagle VC领投，BV百度风投、信熹资本、广大汇通、英国SPARK VC等机构跟投，现有股东弘晖基金持续追加投资，华兴资本担任独家财务顾问。本轮融资将用于推进公司包括通用现货型Super-NK产品和体内编辑疗法在内的多个碱基编辑治疗管线进入IND申报和临床试验阶段，并持续发挥公司碱基编辑底层专利工具和先导编辑专利工具的优势，不断拓宽合作应用场景。
目前贝斯生物合计已申请及许可十多项碱基编辑和先导编辑专利，其中多项已经获得授权，从而构建了基因编辑平台的完整专利布局，成为全球屈指可数的拥有底层基因编辑工具专利技术的公司之一。
参考资料：各公司官网
第三届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛
斗转星移，CGCT已经来到了第三个年头，在过往的两届论坛，我们共话前沿技术，我们并肩携手共建产业链、T细胞治疗的生产工艺与临床应用、新兴细胞疗法的前沿研究、基因编辑与疗法、mRNA药物开发与生产、溶瘤病毒。
青藜论坛始终为细胞基因行业的青藜之士保驾护航。2023年第三届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2023），由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioValley 、BioBAY 联合主办，将于2023年6月9-10日在苏州召开。本次青藜论坛将特别增加免疫联合疗法的探讨专场、CGT在罕见病领域的应用专场，我们将持续聚焦中国细胞基因免疫治疗学术的最前沿，站在更高的高度、更深的广度，同与会各方一齐深度探讨与分享CGT的新成果，共论CGT领域的新时代。
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