大数据可能加速药品审批

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ROCHE

在患者获得新药之前，通过监管审批程序可能需要长达15年的时间。其中一个原因是需要花费时间来分析临床试验产生的关于该产品疗效和安全性的大量数据。制药公司执行质量保证任务，以验证临床试验期间执行的步骤是否符合政府法规。监管机构随后检查试验数据以及试验赞助商的数据，以确保患者的安全不受影响。

瑞士巴塞尔的罗氏制药公司（Roche）质量数据科学负责人Timothé Ménard表示，25年来，保证质量的方式没有太大变化。与此同时，Ménard指出，临床试验的数量有所增加，其设计也变得更加复杂。这使得制药公司的质量团队很难及时发现和纠正问题。

Ménard和其他制药公司的质量负责人和质量数据科学家表示，先进的分析技术有助于加快质量保证过程。分析程序使用机器学习、统计建模、自然语言处理、预测建模和相关技术来评估信息。

Ménard表示：“这是我们在其他行业（如金融业）中看到的一些先进分析技术的应用，我们希望将其应用于质量保证领域。”

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更快地解决问题

Ménard表示，数据分析可以解决两个痛点。一个是审核临床试验地点和过程的冗长、耗时的过程。每个药品公司都有QA团队进行审计，以确保良好的临床实践。团队前往世界各地的大量临床试验地点，并手动检查数据。Ménard估计，在任何给定的时间，罗氏的试验都在数千个地点进行。

“生成的数据太多，几乎不可能捕捉到所有错误，”他说，“即使我们能够雇佣一支审计队伍，我们也很可能会错过一些事情。目前的情况是不可持续的。”

他表示，高级分析将提供更全面的概述，使研究中的问题能够更早发现并更快解决。他建议，一个可靠、标准化的QA工具可以增强甚至取代传统的审计。他说，该工具可以近实时地全面查看临床项目，同时将较少的资源集中在过去发生的问题上。

Improving the quality of clinical trials is something we all agree is for the greater good.

Ménard表示，分析的另一个好处是能够远程进行审计。这项技术可以在新冠肺炎疫情封闭期间使用，当时审计员无法亲自前往临床试验地点进行检查。罗氏公司数据分析和运营负责人Roshan D’Souza提到：“新冠疫情确实让我们认识到了很多年以前的有些事情需要改变了。”

另一个痛点是监管机构进行检查的时机。它们发生在临床试验完成之后，但在药物上市之前。D'Souza表示，如果监管机构发现问题，公司可能需要多花费一年的时间来解决。他说：“这些过期检测的结果是，药品审批可能会被推迟。这对制药公司和患者来说都是个问题。”

他表示，先进的分析技术可以让更早地调查和解决问题变得更容易，并补充道，“这将彻底改变我们现在进行质量保证的方式”。

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行业组织的优势

为了更好地理解将数据分析应用于QA流程的工作原理，罗氏和其他几家制药公司于2019年成立了公司间质量分析行业小组。该小组被称为IMPALA，进行了几项使用案例研究，并在2021年Ménard参与合著的一篇期刊文章中发表了研究结果。

但是，D’Souza说，IMPALA不希望自己改变目前的QA流程。解决方案是组建IEEE IMPALA Consortium，这是IEEE行业标准和技术组织的一个项目，为其客户提供法律和财务基础设施以及对标准开发和行业采用新兴技术的行政支持。

罗氏和其他12家制药公司，包括Biogen、Boehringer Ingelheim、辉瑞和赛诺菲，都是该组织的成员。其任务是与监管机构和其他制药公司合作，在生物制药临床质量保证过程中采用先进的分析和相关方法，目的是更快地为患者提供优质的救命药物。

指导委员会联合会副主席D‘Souza表示：“我们正在努力实现范式转变。” 这种转变必须在整个行业中发生，这就是为什么需要联合体的原因。我们希望确保所有生物制药公司积极参与塑造未来，使用先进分析技术帮助实现质量保证。其中包括技术标准和最佳实践。

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算法、开源文档和研讨会

该组织正在开发几种工作产品。一个是审计的进度计划。该计划使用算法，根据高峰时间和节假日以及审计员的工作量和旅行时间等考虑因素，确定现场访问的最佳时间。

该小组的临床安全报告团队创建了一个开源代码分析R编程语言包，用于自动化验证源数据的手动过程。

该组织计划今年举办一次研讨会，向其他人介绍其努力。11月，在英国布莱顿举行的研究质量协会国际会议上，它与行业同行和卫生机构代表举行了一次会议，以收集有关数据分析可用于其他领域的想法。这里可以获取调查结果的概述：https://impala-consortium.org/rqa-workshop-on-data-analytics-write-up-now-available/。

D'Souza说：“该组织的好处是我们可以利用成员的集体信息内容。提高临床试验的质量是我们的共同意愿，这是为了更大的利益。同时，这也是为了患者、社会和医疗保健系统的利益，所以我们需要合作。”