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曾经，癌症是不治之症。
现在，人类全面战胜癌症的那天不再遥不可及。
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如果说人类有八大奇迹，那么昨天，就是一个奇迹！昨日，就在大家讨论中国“基因编辑”婴儿是否改变世界的时候，
一件真正改变世界的大事，就在美国轰轰烈烈的上演了！
一款精准抗癌药，
被美国FDA批准，正式上市！
它可以针对17种肿瘤，
有效率可高达75%！
这是有史以来第一款TRK抑制药物，第一款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药,
对于肿瘤无法切除，或已经转移的晚期患者有奇效。
这无疑是最最振奋人心的重磅好消息，
人类医学史上的又一伟大创举和传奇！

这一药物的批准，是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”

这一演变过程中的重要里程碑。

Vitrakvi相关信息
美国上市时间：2018年11月26日
批准单位：美国食品和药物管理局（FDA）
药物名称：Vitrakvi（又名Larotrectinib）
药物功效：有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症
针对群体：患有实体肿瘤的成人和儿童患者
制造商：Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发
Vitrakvi到底神奇在哪？
1.抗癌谱宽
根据临床试验数据，Vitrakvi
不仅疗效显著，而且抗癌谱宽，
可以用于携带NTRK基因融合多种局部晚期或转移性实体瘤患者，
包括肺、甲状腺、黑色素瘤、胃肠道间质瘤、结肠、软组织肉瘤、唾液腺和婴幼儿软组织肉瘤等。
2.有效率高
无论哪种肿瘤类型，
Larotrectinib在多种实体肿瘤中都显示出了很好的治疗效果，
总体有效率高达75%（95% CI, 61%, 85%）。
其中，22%的患者肿瘤完全消失（CR），53%的患者肿瘤缩小30%以上（PR）。
3.适用年龄广泛
无论年龄如何，Larotrectinib也都有效果。
从图中也可以看出，
无论是小儿患者还是成年患者，药物的有效率都非常高，
甚至出现了完全消失的情况。
4.有效时间持久
此外，Larotrectinib的持续有效时间也很长。
73%的患者有效时间超过了6个月，
39%的患者有效时间超过了1年。
令人振奋的数据不止这一点！
临床接受抗癌药Vitrakvi治疗的最新部分案例：
1.肉瘤：
41岁女性，未分化肉瘤。
治疗前：患者的肿瘤细胞已经广泛转移到肺部，很快要填满肺部了。
治疗后：速解决呼吸困难和低氧血症。
两个周期后，大部分肿瘤消失，十二个周期后，肿瘤组织几乎完全消失！
2.儿童纤维肉瘤：
16个月大的的婴儿
这是一种儿童中最常见的软组织肉瘤，
常规的治疗方式为手术和化疗，预后极差，并且极易复发。
治疗前：经过基因检测后发现ETV6-NTRK3突变，
接受了3次手术和化疗，效果依然不明显。
治疗后：接受抗癌药Vitrakvi成人剂量的液体制剂治疗3周期后，
MRI磁共振显示肿瘤体积减少90％！
3.胃肠间质瘤（GIST）：
55岁男性
治疗前：癌细胞几乎已经扩散到整个肠胃和腹腔
治疗后：接受了9个周期治疗后奇迹出现，肿瘤明显缩小，目前正在接受第10周期治疗。
4.腺癌
50岁女性
治疗前：这位患者之前接受过多次的化疗和手术治疗，无奈最后肿瘤还是复发了，情况很严重。
治疗后：使用了抗癌药Vitrakvi治疗20天之后，裸露的肿瘤几乎消失了。
使用LOXO-101一定要知道的八个问题！
一、哪些患者可以使用Vitrakvi？
在实验中，这些患者肿瘤类型包括10种不同的
软组织肉瘤，唾液腺癌，婴儿纤维肉瘤，甲状腺，肺，黑素瘤，结肠，胃肠道间质瘤（GIST），乳腺癌，骨肉瘤，胆管癌，原发性未知癌，先天性中胚层肾癌，阑尾和胰腺癌。
PD1免疫药物被批准用于MSI-H分子类型的各种肿瘤，
成为第一个“广谱免疫药物”。
LOXO-101很有可能后来者居上，应该会是第一个上市的“广谱靶向药物”。
因此，只要基因检测，
存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，
理论上都是适合的！
二、Vitrakvi的价格
Vitrakvi （larotrectinib）的神奇疗效惹人爱，但是如果价格不亲民，可能很多患者还是用不起。
拜耳表示：口服胶囊形式的Larotrectinib采购价格为每月32,800美元（30天100mg），
每年393600美元（约270多万人民币），
此价格对于患者来说，堪称天价。
某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元。
不过，拜耳同时表示将会帮助患者支付如此高昂的费用，
大多数患者每月自付费用为20美元或更少如果患者负担不起药物，
由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物。
并且承诺，
如果患者在治疗的前三个月没有显示临床益处，
它将退还费用。
三、Vitrakvi的抗癌原理
原肌球蛋白受体激酶（TRK）融合肿瘤中，NTRK基因与无关基因融合，导致变异的TRK蛋白产生。
变异的TRK或者TRK融合蛋白持续激活，从而引发永久的信号级联反应。
TRK融合癌不局限于特定细胞或组织种类，它可以出现在身体任何部位。
只有敏感和特异的检测才能可靠地检测出TRK融合癌基因。
 新一代测序（NGS）可以提供大量基因的基因组改变的全面视图，
全基因检测可以较准确的显示有无NTRK基因融合。
荧光原位杂交（FISH）也可用于检测TRK融合癌，
免疫组化（IHC）可用于检测TRK蛋白的存在。
四、Vitrakvi耐药后怎么办？
面对耐药现象，目前只能把希望寄托在是新一代靶向药物。
很多时候一代药物还没上市，二代药物就准备好了。
科学家经过研究，发现LOXO-101耐药机理和EGFR情况很像，主要是靶点本身（TRK基因）产生了新的突变，
比如TRKA出现G595R突变，或者TRKC出现G623R突变。
2017年11月，拜耳与Loxo肿瘤学开展了一项独家全球合作，开发LOXO-195，一种新型TRK抑制剂，
也是第二代TRK靶向药物LOXO-195已经出炉。
拜耳和Loxo Oncology将共同开发这种产品，专门来对抗LOXO-101耐药新突变。
关于第二代TRK靶向药物的论文也在2018年初发表，
最初的两位耐药患者尝试新药后，肿瘤再次快速缩小。
比如下面这位，用药一个月后，耐药的肿瘤就再次几乎消失！
耐药后 使用2代药一个月后
LOXO-195上个月已经被FDA批准正式开展临床试验，耐药患者有了新希望。
五、副作用有哪些？
对于肿瘤药物，一个大家很关注的问题是：副作用严重么？
在药物安全性方面，有超过20%的患者出现了不良反应，
包括ALT和AST转氨酶升高（45%）、贫血（42%）、恶心 (29%)、头晕 (28%)、咳嗽(26%)、呕吐(26%)、便秘 (23%)和腹泻 (22%)。
和化疗的副作用相比，已经算是相当小了。
六、如何使用Vitrakvi剂量和方法
FDA首次批准日期：2018年11月26日。
剂型：胶囊和口服液。
适合人群：婴儿至老年人均可适用。
Vitrakvi：有液体和胶囊规格和形式;  胶囊规格25mg和100mg。
七、国内患者如何接受Vitrakvi治疗
由于这款“抗癌神药”刚刚在美国上市，所以目前市场很难买到，
不过Medtrip公司的工作人员已经跟美国药厂联系，
会第一时间公布药品的价格和市场信息，并帮助患者获得此药物。
八、类似的不区分癌症种类的广谱抗癌药还有哪些未上市？
以下是美国癌症研究协会列出的除keytruda外，
6种值得期待的不区分组织来源的重磅抗癌药物及研发进展。
Larotrectinib的批准反映了使用生物标志物指导药物研发和靶向递送药物领域的重大进展。
越来越多的医生将有能力让合适的患者在正确的时间获得匹配药物的治疗！
我们处在一个充满奇迹的时代，快速发展科技给人类带来了新的希望。
曾经，癌症是不治之症。
但随着抗癌手段的不断更新，尤其分子靶向药物等新一代的治疗方法的出现，
人类全面战胜癌症的那天不再遥不可及。
希望不久的将来，
在这些医学家的努力下，
人类可以彻底战胜癌症，
让世界上少一份痛苦离别，
多一份欢笑陪伴！
这一天，
一定不会太远！
-End-
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