张锋:用基因编辑终结人类遗传病【知社视频】第20期
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基因编辑一直是科学家的梦想。过去的编辑工具包括锌指核酸酶(ZFN)和TALEN技术,但其使用都有所限制。而革命性的CRISPR/Cas9,实现了对哺乳动物细胞的基因编辑,张锋也因此成为诺奖大热门。
本期视频,美国著名电视专栏节目60 minutes 采访了MIT的张锋教授,介绍革命性基因编辑工具CRISPR/Cas9,以及其在生物医学方面的应用。CRISPR/Cas9是一个用于精确定点基因编辑的工具。这套工具来源于细菌的天然免疫系统,可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。细菌通过CRISPR/Cas系统记忆入侵过的病毒,当该病毒再次入侵时,该系统会识别并切割病毒核酸。
CRISPR/Cas9机制图[1]
[1] Ran F A, Hsu P D, Wright J, et al. Genome engineering using the CRISPR-Cas9 system[J]. Nature protocols, 2013, 8(11): 2281.
在加州大学,研究人员通过该技术编辑蚊子的基因组,制造不能传播疾病的蚊子。在中国,研究人员用该技术改良水稻的某些基因,使水稻抗涝抗旱。也有研究人员用该技术制造强壮狗。在加州大学圣地亚哥分校,研究人员用该技术研究治疗视觉障碍。在实验中,该工具对盲鼠有30-50%治愈效果,同时对盲猴也有治愈效果。
在Oregon Health and Science University,Shoukhrat Mitalipov教授用该工具开展对人胚胎的基因编辑实验。他关注于主要导致致命心脏病的单碱基突变,将经过编辑的精子与正常卵子进行人工授精,进而产生不带有该基因突变的胚胎。当然,限于目前的实验伦理,受精卵只允许观察和实验3天。
在他的展望中,人类将终结遗传病。但也有舆论指责这样的行为会导致“设计人类”的出现。
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