Cell：中国肿瘤药物开发和临床研究中的挑战与机遇

Bringing medical advances from the lab to the clinic

关键词：肿瘤；药物开发；临床研究；Cell

中国作为全球人口最多的国家，癌症的发病率和死亡率极高，对人类健康构成了重大威胁。根据统计，中国的癌症新发病例数和死亡病例数分别占全球总数的23.7%和30%，位居世界第一。这一严峻的疾病负担不仅凸显了中国在癌症治疗领域的巨大需求，也为中国的药物研发和临床研究提供了独特的机遇。

然而，中国在肿瘤药物的研发和临床试验方面仍面临诸多挑战，包括新药研发的高成本、长周期、低成功率，以及临床研究的地域不均衡等问题。此外，中国的药物研发多集中在已经充分验证的靶点上，对于新靶点的探索和创新药物的开发仍有待加强。

2024年3月28日，中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授团队在Cell杂志上发表了一篇题为“Challenges and opportunities in oncology drug development and clinical research in China”的综述【1】。

文章通过分析2018年至2022年间中国创新药物的IND（新药临床试验申请）和NDA（新药申请）数量，以及与美国、欧洲和日本的关键临床试验数量比较，来展示中国在全球临床试验活动中的角色。

此外，还探讨了中国药物研发中靶点的同质性问题，以及临床研究和制药行业之间的合作不足等问题。

文章全面论述了中国肿瘤药物研发和临床研究的挑战与机遇，对于推动中国乃至全球的癌症治疗具有重要的现实意义和战略价值。

（如需原文，请加微信healsanq获取，备注
20240328cell
）

中国创新药申报和临床试验现状

中国的制药行业正在进入药物创新的新阶段，在药物研发（R&D）管线和新产品数量方面已成为世界第二大医药市场，尤其在创新药物的IND申报的首次提交呈逐年增长趋势；其中，约80%是国产的。

值得注意的是，NDA批准的数量仍然相对较少，并且首次IND申报批准的主要治疗类别是肿瘤。

中国在全球临床试验活动中的份额不断增加，特别是在肿瘤学领域，中国已经超越欧洲，并在2023年超过了美国。

图1. 中国创新药申报和临床试验现状

面临的挑战

⚫ 新靶点同质性：

新药研发的挑战包括高成本、长开发周期和低成功率。一项对10家制药公司的10种抗癌新药进行的评估显示，开发抗癌新药的中位时间为7.3年（5.8-15.2年），中位成本为6.480亿美元（1.573-19.5亿美元）。基于商业考虑，中国的许多生物制药公司选择了风险较小、开发速度较快的“me-too”或“fast-follow”药物。这种策略在一定程度上直接导致了靶点选择的同质化和适应症的重叠，对于新靶点/适应症的探索和开发不足。

⚫ 合作与创新：

临床医生和基础科学家之间缺乏沟通和协作，以及制药公司对生物标志物探索的限制。
中国开发的抗癌药物大多来自工业界，学术界的贡献相对较小。目前，中国高校和研究所的考核评估主要集中在论文、专利和研究经费上，因此学术机构更倾向于产生理论知识，而这不太有利于面向经济和社会现实的创新突破。
与美国和欧洲的一些制药公司相比，中国大多数制药公司仍处于新药开发的早期阶段，制药企业的研发能力需要加强，且中国缺乏具有国际影响力的制药企业。

⚫ 医疗资源分布不均：

中国在医疗资源的地理分布上存在严重的不均衡，特别是在临床试验设施和专业人员的分布上。