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关键词：重症肌无力；Batoclimab；RCT
鉴于重症肌无力（MG）系主要由自身抗体介导的自身免疫性疾病，以降低循环中的免疫球蛋白 G (IgG) 水平为核心机制的FcRn拮抗剂很可能会高效地治疗该疾病。
2024年3月4日，JAMA Neurol杂志发表了由中国27个中心共同完成、题为Batoclimab vs Placebo for Generalized Myasthenia Gravis: A Randomized Clinical
Trial的临床试验论文，结果显示：
FcRn拮抗剂batoclimab治疗全身型重症肌无力有效，且安全性良好
。

研究设计：
  • 受试者：成年全身型MG患者，AChR或MuSK抗体阳性。
  • 干预组：接受batoclimab治疗，同时进行标准医疗。
    Batoclimab是一种针对FcRn的单克隆IgG1抗体。
    每个治疗周期包括连续6次的每周一次皮下注射 680 mg batoclimab或匹配的安慰剂，然后进行 4 周的观察。对需要继续治疗的患者进行第二个治疗周期。
  • 对照组：对照组接受与之相匹配的安慰剂。
  • 主要终点事件：持续改善（定义为在至少连续四周），重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分降低3分或以上。
  • 研究设计：随机、双盲、安慰剂对照的3期试验。
（受试者流程图）
主要结果：
batoclimab组在持续改善MG-ADL评分方面显著优于安慰剂组。
在batoclimab组中，58.2%的患者显示出MG-ADL评分的持续改善，而在安慰剂组中这一比例为31.3%。
此外，从第2周开始，batoclimab组的MG-ADL评分就明显改善。
batoclimab的耐受性良好
大多数不良事件都是轻度到中度的。
batoclimab治疗组有1/64例出现需要终止的不良事件（vs. 对照组2/65）；batoclimab治疗组有3/64例出现需要干预的不良事件（vs. 对照组2/65）。
编者按：
RCT研究表明，batoclimab治疗全身型重症肌无力有显著的有效性和良好的安全性；
对于自身抗体阳性的全身型重症肌无力患者，batoclimab可能会成为一个有益的治疗选择。
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期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
参考文献：
【1】 Yan C, et al; Batoclimab Study Team. Batoclimab vs Placebo for Generalized Myasthenia Gravis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2024 Mar 4. doi: 10.1001/jamaneurol.2024.0044. 
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本期编辑：Jessica；微信号：healsanq
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