据美国医学会杂志（JAMA）周五发布的一项研究，美国制药公司在去年推出的47种新药的价格比前一年的新药高了35%。
这一趋势部分反映了行业对于治疗肌肉萎缩症等罕见疾病的昂贵疗法的接纳。
2023年，新药的年化中位价格达到了30万元，相比之下，一年前的价格为22.2万元，而2021年直至7月中旬首次上市的30种新药的年化中位价格为18万元。
美国食品和药物管理局（FDA）在2023年和2022年批准的新药中，有一半以上用于治疗罕见病。
罕见病患者人数在全美不到20万人，因此这些药物中预计部分不会成为畅销产品。
与过去五年的数据相比，这两年批准的罕见病药物占比略有上升，从49%增加到超过一半。
临床和经济评论研究所首席科学家丹·奥伦多夫 (Dan Ollendorf) 表示，如果药物对患者来说具有很大价值的话，那么价格高就是合理的，但现在很多药物价格不断上涨，却没有任何明确的理由。
许多罕见病和癌症药物的定价并未考虑其益处，只因缺乏替代品，给制造商提供了谈判筹码。
研究还发现，在分析的47种药物中，包含了Regeneron生产的Veopoz，这是一种用于治疗CHAPLE病的药物。
CHAPLE病是一种罕见的遗传性疾病，全球诊断患者不足100人。Veopoz的年度治疗费用高达180万元。
另外，用于治疗糖尿病的Brenzavvy每年的最低费用为576元，该药物是由TheracosBio生产，并通过Mark Cuban的Cost Plus Drugs在线药房销售。
治疗基因疗法通常是一次性治疗，成本在220万到320万元不等。
例如，由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同研发，用于治疗镰状细胞病的Casgevy，一次价格为220万元。
而由Sarepta Therapeutics研发，用于治疗肌肉萎缩症的Elevydis，一次价格为320万元。
政府通过市场费用减免、研发资助和针对罕见药治疗的税收抵免等措施支持药品制造商。
南加州大学谢弗卫生政策与经济中心主任达纳·戈德曼（Dana Goldman）指出，这些激励措施极大地促进了罕见疾病治疗领域的创新，并希望这将引发治疗方法之间的竞争，进而推动价格下降。
2022年的降低通货膨胀法针对红蓝卡覆盖的治疗限制了制药商提价的幅度，但新药的定价并未受到限制。
戈德曼认为，这实际上鼓励了制药公司以高价格推出新产品。
制药商强调，新药的价值不仅在于其直接治疗效果，还包括能够降低急诊室访问和住院时间的潜在节省成本。
波士顿咨询集团的预测显示，2023年新药中有24%的年销售额预计将超过10亿元，相比之下，2022年这一比例为35%。
随着专利到期，更低成本的仿制药进入市场，这有助于缓解处方药价格上涨的压力。
政府的数据显示，截至去年底，处方药价格的年增长率约为3.3%，与整体通胀水平基本持平。
来源：海外网/美国中文网
编辑整理：掌中看米国
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