这个周末是2023年CANA年会暨美国华人神经科协会年会成功在法拉盛召开。
本次会议的一个热点就是老年痴呆Alzheimer‘s disease的治疗。星期五美国著名Eisai公司的专家专门介绍了新药LEMEQBI,这是美国FDA最新批准的全世界第一个治疗老年痴呆症药物。星期天的CME讲课,来自明尼苏达医学院神经科的蔡教授讲述了目前治疗老年痴呆药物的进展。
为什么老年痴呆的治疗如此重要呢?
1. 发病率高,可能人人不可避免,特别是人人开始长寿
2. 一直无特效药可治,过去20年全世界制药公司投入巨资研发了超过400个药物,在这个药以前没有一个药成功过。
这个药真的是突破吗?

 1. 疗效是20-30%延迟病情的发展,显然不是逆转病情,而是与对照组比较,病情有了20%到 30%的延缓。显然目前很多人对这个20%到30%的延迟效果有微词。
2. 谈药必须谈副作用,产生脑水肿(ARIA-E)的比例是10%。
这个脑水肿的后果目前不清楚; 还有脑出血,比例小一点,情况也特殊一点。
用药指证显然是非常严格的,因为费用很高,这个费用包括诊断,药物价格,治疗价格,治疗后监 测费用等等。考虑到病人的基数巨大,一旦真正普及,保险公司会赔到砸锅卖铁。
作为一个常年在私人诊所与痴呆病人打交道的神经科医生,一直有这样的疑惑,老年痴呆的诊断标准Beta淀粉样板块究竟是疾病的原因还是结果?打一个比方,老年斑标志着老年皮肤老化,祛除老年斑以后,老年人可以看上去青春焕发,但皮肤老化这个事实却毫无改变。也就是说老年斑是皮肤老化的结果,但不见得是皮肤老化的原因。
老年痴呆的诊断基于发现大脑神经元的Beta amyloid沉积,它如果是痴呆的原因,那么彻底清除 Amyroid沉积物从道理上应该可以逆转痴呆,让痴呆老人重新焕发青春,而目前的技术可以做到 100%的清除,这实在太让人期待将来人类真的可以用这类药物逆转痴呆。但是,万一这个beta沉 积物不是痴呆的原因呢?
20-30%的延缓效果让人将信将疑,怀疑论者怎么解释这个有效性呢?相信更新的药物比方说Eli Lily的药物效果更好一点?
20多年前我刚刚开始工作,对痴呆病人充满了兴趣,记得有一个老年痴呆女病人,已经到了卧床不起的地步,一问三不知。但她丈夫对她的关怀无微不至,稍有发烧就送医院,我当时看她的CT,认为她有NPH,治疗性腰穿结果让他丈夫喜出望外,他说她的反应是近几年来从来没有过的,当然我是看不出来,但他坚持认为如此。为此我请教了著名神经外科医生Patrick Elwood, 他微微一 笑,说上世纪70年代,有人尝试做腰穿治疗老年痴呆,没有成功,所以早就放弃了。那么这个病人 做腰穿后的进步是什么原因呢?
NPH是神经科医生熟知的疾病,这样的病人首先必须有脑室扩张(hydrocephalus),症状是步态不 稳和痴呆症状。有研究指出,符合老年痴呆诊断的NPH才对腰穿有效,https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/ana.25847, 如果这种说法是真的,那么就解释了我上面的病人情况。腰穿抽取了大量脑脊液,加速了脑脊液循环,与目前的抗体清除脑斑,同样导致脑脊液循环加速,是不是异曲同工呢?
所以我有了这样的问题: 有ARIA的病人是不是临床表现比没有ARIA的病人更好呢? 蔡教授的答案是否定的,她的解释大家都听到了,当然是理论上的推理,不知道将来会不会有这方面的具体数据?
作为一个私人开业医生,非常高兴在CANA这个平台上能够遇到我们一流的academic同行,大家可以充分交流自己的专业和实践。医学是科学,我们可以从这个平台学习新知识; 医学更是艺术,从理论到实践,再回到理论,循环往复,大家可以在CANA这个平台上不断完成升华。
感恩CANA,感恩所有的参与者
作者简介
倪清  神经科医生,Newnan Neurology,亚特兰大Piedmont医生集团。美国华人神经科医生协会(CANA) 会员。美国华人医生联盟(ANACP)会员。
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