Bringing medical advances from the lab to the clinic.
关键词：专病协会；发展；MGFA
昨天的大数据分析引起了小圈子对于患者或家属发起的专病协会发展及管理的热烈讨论（争论）。
蔡L先生有活不过50岁的家族史？这是家族性ALS的大数据分析及可能的研究方案
通过这篇推文介绍我比较熟悉的美国重症肌无力协会（MGFA）的发展历程【1】。
MGFA于1952年由一位患者的妈妈注册，到目前已经是MG领域最有影响力的协会，不仅仅在其给患者提供的教育和帮助，更包括其资助的MG研究。被全球研究者广泛接受的MG分型就是MGFA推动MG研究的典型例子。
1，MGFA发展的关键里程碑与时间轴
  1. 1952年:
    • 美国重症肌无力协会（MGFA）成立。
    • 人物: Jane Ellsworth，因女儿Pat被诊断为MG，决定创建一个为MG患者提供支持的组织。
    • 作为MGFA的创始人，从创建组织的那一刻起，Jane Ellsworth就开始寻找资源和支持，为MG患者和家庭提供帮助。
  2. 1970年代初:
    • 里程碑: 设立多个地方分部。
    • 做的事情: 扩展MGFA的影响范围，确保各地的MG患者都能获得支持。
  3. 1970年代末至1980年代初:
    • 里程碑: 建立与医疗专家和研究者的合作关系。
    • 做的事情: 这有助于确保MGFA的工作能得到专业的指导和建议。
  4. 1980年代中期:
    • 里程碑: 首次为MG研究提供资金支持。
    • 做的事情: 推动MG的基础和临床研究，寻找更好的治疗方法。
  5. 1990年代:
    • 里程碑: 与制药和生物技术公司建立合作。
    • 做的事情: 这有助于推进新的治疗方法和药物的研发。
  6. 21世纪初:
    • 里程碑: 研究资金得到显著增加。
    • 做的事情: 这使MGFA能够资助更多的创新研究项目。
  7. 目前:
    • 合作伙伴关系进一步扩展。
    • 做的事情: 与其他神经肌肉疾病组织合作，分享资源和知识，共同推进疾病研究。
2，MGFA的组织结构和资金使用
组织结构: 
MGFA有一个由专家和社区成员组成的董事会，确保决策都是基于患者的最大利益。
资金筹集与使用: 
作为一个非营利组织，MGFA通过各种方式筹集资金，如年度筹款活动、捐赠和资助。
MGFA致力于提高MG患者生活质量、增进公众对此疾病的了解、以及支持MG研究的组织。为了实现这些目标，MGFA需要确保其筹集到的资金得到合理和高效地运用。
根据2022年的年报【2】，MGFA的年度总收入已达422万美元，其中来自于赞助商的收入大幅增加到了206万美元，来自民众捐款的收入也增加到了93万美元；而来自于政府或其他基金会的钱仅有3万美元。
从MGFA的收入比例来说更为清楚，55%的收入来自于赞助商，政府来源只占1%。
主要成就
疾病研究: MGFA资助了多项重症肌无力的基础和临床研究，为治疗提供了宝贵的资料。
患者支持: 该协会提供了各种支持，如教育、咨询和患者社区建设。
公共宣传: MGFA努力提高社会对重症肌无力的认识，包括举办公共活动和媒体推广。
从MGFA 2022年的指出可以看到，年度支出380万美元，仅用于研究支持就到达了180万美元。

MGFA每年都会有100万美元左右的结余。

从MGFA的资金支出也可以看出来该机构做的事情主要包括：
  1. 支持研究: 2022年支出180万美元。
    • MGFA资助对MG的基础和临床研究，这些研究对于理解该疾病的生物学、开发新的治疗方法和提高患者的生活质量都是至关重要的。
    • 他们还鼓励新一代的研究者参与到MG研究中，保证这一领域持续获得新的知识和创新。
    具体来说，这些科学研究资助主要分为:
    • 直接资助：为在MG领域进行的新的或持续的研究提供资金支持，完全基于评审过程的研究提议。
    • 研究奖励与助学金：为年轻的、有潜力的研究者提供启动资金，鼓励他们进入MG研究领域。
    • 合作研究：与其他组织或学术机构合作资助更大规模的研究项目。
  2. 教育、倡导和宣传: 2022年支出56.8万美元。
    • MGFA代表MG患者在公共政策和健康护理事务中发声。
    • 他们努力提高公众和政策制定者对MG的认识，推动更有利于患者的政策和法规。
  3. 社区和患者服务: 2022年支出46.5万美元。
    • 通过支持小组、热线服务和其他资源，MGFA为MG患者及其家庭提供了一个社区，他们可以在那里得到支持、分享经验并与其他人建立联系。
从患者家属创建的小协会，到最有影响力的专业协会，MGFA做对了什么？
协会规则对于MGFA的成功至关重要。
1）组织结构:
  • 董事会：通常由一组经验丰富的专家、患者家属和其他关键干系人组成，负责制定MGFA的总体方向和策略。
  • 执行团队：负责日常运营，包括执行董事和其他高级管理人员。
  • 科学与医疗咨询委员会：这是由医生、研究者和其他医学专家组成的团队，负责评估研究提议、推荐资助领域并提供医学指导。
（专业的事情交由专业人士来做）
2）明确的使命和愿景：
一个清晰、明确的使命和愿景为协会提供了方向和目标。MGFA从一开始就明确了他们的使命是为了支持MG患者、家属和医疗社区，以及推动MG研究。
3）透明的决策过程：
一个公开、透明的决策流程确保了所有利益相关者，特别是患者和家属，都能参与到决策中来，增加了协会的信誉和受众的信任。
4）严格的财务管理：
一个严格和透明的财务管理系统确保了资金的正确使用，并且建立了公众的信任。
可以总结出来的成功经验很多。
总的来说，MGFA之所以能够成功，很大程度上是因为它在协会规则和制度上采取了明智和有效的策略。
这些规则确保了协会的专业性、透明性、独立性，从而赢得了公众的信任，并在科研和医疗领域建立了其影响力。
参考文献：
【1】 https://myasthenia.org/
【2】 https://myasthenia.org/Portals/0/Files/mgfa-annualreport22-final-f-digital.pdf

声明：
本文只是分享和解读公开的研究论文及其发现，以作科学文献记录和科研启发用；并不代表作者或本公众号的观点。
为了给大家提供一个完整而客观的信息视角，我们有时会分享有冲突或不同的研究结果。请大家理解，随着对疾病的研究不断深入，新的证据有可能修改或推翻之前的结论。
编辑：Henry，微信号：Healsan；加好友请注明理由。助理：ChatGPT
作者简介：美国Healsan Consulting(恒祥咨询)，专长于Healsan医学大数据分析、及基于大数据的Hanson临床科研支持。主要为医院科研处、生物制药公司和医生科学家提供分析和报告，成为诸多机构的“临床科研外挂”。
From Bench to Bedside, Healsan Paves the Path.
网址：https://healsan.com/
email: [email protected]
点击👆；用大数据，来辨清事实！
更多阅读：
（点击👆图片，进入自己感兴趣的专辑。或获得点击“资源”，浏览本公众号所有资源。）
继续阅读
阅读原文
关键词
重症肌无力
疾病
MG患者
2022年