研发“First-in-class”新药，目前第一款产品已完成一期健康受试者临床，第二款药物也马上进入临床阶段。
文｜顿雨婷
封面来源｜视觉中国
近日，专注创新免疫疗法的生物科技公司药物牧场（Drug Farm）已完成C轮首批融资，总额为2700万美元。本轮融资由数字医疗产业基金YD Capital领投，嘉善国投和贝达基金跟投，老股东苇渡创投和德同资本继续加持。浩悦资本担任本轮融资独家财务顾问。
据悉，药物牧场将利用此轮融资继续开展DF-006的临床试验，并将“First-in-class”新药DF-003推进到I期临床。
药物牧场成立于2015年，是一家中美两地运营的生物技术公司，主要利用遗传学和人工智能技术开发针对乙肝、肿瘤和自身免疫疾病的创新疗法。药物牧场主要依托创始人许田教授piggyBac转座子技术，打造了IDInVivo⁺和MedChem5两大核心技术平台，前者基于转座子进行基因筛选，在具有完整免疫系统的活体动物中直接发现新药物靶点；后者利用深度学习技术进行药物分子的设计。二者叠加让公司兼具创新靶点发现和AI药物设计能力。
转座子，由一段可被转座酶识别、剪切和粘贴的 DNA 序列组成，在转座酶的帮助下可以在基因组中随机移动。许田教授的团队对转座子序列进行了大量修饰与优化工作，使之同时带有失活或激活基因的遗传元件，并能在小鼠中稳定发挥作用。当把转座子序列转入动物体内基因组后，转座在基因组的不同位置随机发生：当发生于 DNA 正链时，可以激活一个基因；发生在 DNA 负链时，可以失活一个基因。因此，一个转座的发生有 50% 的概率激活或失活某个基因。这些被转座子突变的基因，就是下一步遗传筛选的潜在靶点。
许田教授表示，公司利用piggyBac转座子技术，在小鼠中寻找全新的药靶，并开发深度学习算法研发“First-in-class”新药，目前第一款产品已完成一期健康受试者临床，第二款药物也马上进入临床阶段。
其中，据了解，作为“First-in-class”新药的DF-006是一款口服ALPK1激动剂，能有效激活肝脏先天免疫，从而产生强大的免疫功能应答。DF-006临床前抗HBV活性数据近期已发表在肝病领域刊物《肝病学》上。 
据悉，DF-006已完成健康受试者I期临床（ACTRN12621000592842）第一部分和第二部分的单次和多次递增剂量评估。DF-006将在全球多中心试验的第三部分对慢性乙型肝炎患者进行评估。
新西兰奥克兰大学医学教授、奥克兰医院首席肝病学家、移植医生和新西兰肝脏移植部门副主任Ed Gane教授评价说：“当前对于治疗乙型肝炎仍然缺乏有效手段，而DF-006代表了一种全新机制的疗法，可以激活人体自身免疫，帮助清除病毒感染。” 
与此同时，药物牧场成功选定DF-003作为肾病、心血管疾病、罕见眼科遗传疾病ROSAH的临床候选药物。DF-003是药物牧场推出的又一款“First-in-class”新药，作为口服ALPK1激酶抑制剂，它将于2023年进入I期临床试验。
据悉，之所以选择乙肝和心肾疾病这类适应症，主要出于三点考虑：商业化方面，市场大，任一适应症可能产生 10-100 亿美金销售额；临床价值角度上，这些慢性疾病也有巨大未被满足的医疗需求；另外疾病模型、上市路径都很成熟，一旦发现靶标，药物的开发成功率较高。
据药物牧场首席执行官兼董事Henri Lichenstein博士介绍称，目前全世界有数亿人患有心血管和慢性肾脏疾病，公司已经验证ALPK1是与心肾疾病相关的一个新靶点，并据此开发了首个ALPK1抑制剂的临床候选药物。
据了解，ROSAH综合征 (retinal dystrophy，optic nerve edema，splenomegaly，anhidrosis，and migraine headache syndrome) 是2019被确定的一种常染色体显性疾病，病因是ALPK1突变。其特征为视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗和偏头痛，全球病例极少。眼底病变是ROSAH综合征十分常见的表现，且严重的眼病会影响患者的生活质量和预后，及时的针对性治疗尤为必要。
“ROSAH是一种会逐步导致失明的罕见遗传性疾病，由ALPK1突变导致长期激活引起，”法国里昂大学医院内科教授Yvan Jamilloux博士说，“DF-003是一种有效的ALPK1激酶抑制剂，我们认为DF-003很有希望成为一种专门针对ROSAH病源的个性化药物。” 
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