作为美国首屈一指的癌症研究和临床中心，纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK斯隆）每年都会发布很多重大的癌症研究成果，包括科学发现和临床突破。刚刚MSK斯隆公布了2020年他们在临床和科研方面的几大突破，小编带大家一览，看他们给未来的癌症诊疗又带了哪些新的希望。
2020年MSK斯隆五大癌症临床突破
1. 肺癌和甲状腺癌的精准医疗
5月，美国食品和药物管理局批准了一种名为selpercatinib (Retevmo™)的药物，用于治疗有一种特殊的RET基因突变或融合的肺癌和甲状腺癌。RET融合发生时，基因的一部分得到重新排列，并将自己附着在另一个基因上。这创建了所谓的癌基因，一种接管正常行为的僵尸基因，并推动细胞生长失控-导致癌症。
FDA是在一项令人鼓舞的临床试验之后批准批准的该药物。该试验由MSK斯隆肿瘤内科主任医师Alexander Drilon领导，他是早期药物研发科的负责人，该服务对成人和儿童患者的实体肿瘤进行有前途的新靶向疗法的I期试验。
9月，一项研究发表在《新英格兰医学杂志》上，进一步研究了使用selpercatinib治疗的人的结果。它发现，在之前接受过其他治疗的肺癌患者中，64%的人的肿瘤大幅缩小。经过一年的服用药物，这些患者中的近三分之二仍然反应良好。对于那些从未接受过任何治疗的患者，反应率更高，达到85%。
“这一数据--以及最近的批准--证实了RET驱动的癌症是可以特异性靶向的，标志着精准医学领域又迈出了重要的一步，”Drilon解释说。
MORE Health合作专家：
Alexander Drilon, MD 
美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）肺癌专家 
美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）早期药物研发科 临床主任
2. 肺癌和结直肠癌治疗中 “不可入药 ”的蛋白。
众所周知，癌症基因KRAS是许多最常见癌症的罪魁祸首，其中包括约四分之一的肺癌和三分之一至一半的结肠癌和直肠癌。然而，直到最近，KRAS蛋白还被认为是一个“无法药物治疗”的目标。
9月，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，研究人员报告了CodeBreak 100的结果，这是有史以来第一个直接针对KRAS蛋白的药物的临床研究。在这项国际1期试验中，研究人员发现，一种名为sotorasib（AMG 510）的药物可以减缓或阻止许多含有KRAS蛋白突变版本的KRAS-G12C的晚期癌症患者的癌症生长。
“Sotorasib并不是一种治疗方法，但这项研究是第一个以有临床意义的方式破解KRAS的研究，”MSK斯隆肿瘤内科主任医师Bob Li说，他是这项研究的高级研究员和通讯作者。
研究人员在KRAS-G12C中发现了一个可以开合的小口袋，并设计了一种药物，当它打开时，就可以放入其中。“当其中一种药物进入蛋白质的口袋时，它将KRAS-G12C困在‘关闭’状态，”MSK斯隆医生科学家Piro Lito说，他是NEJM论文的资深作者。“该蛋白无法唤醒，肿瘤细胞也无法生长。”
研究者表示，还需要更多的研究来确定如何最好地使用这种药物，但这项试验是重要的第一步。
MORE Health合作专家：
Bob T. Li, MD, MPH，FRACP 
美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC） 胸部肿瘤内科 主任医师 
美国纪念斯隆凯特琳癌症中心 早期药物研发科 首席研究员 
澳洲皇家内科医学院 院士
3. 脑膜转移的新型治疗策略。
癌症已经扩散到脑部和脊髓的液体和组织，称为脑膜转移，已经成为癌症比较常见的并发症。这主要是因为人们在治疗原发肿瘤后，寿命越来越长。由于脑和脊髓液基本上被一层严密的屏障与身体其他部位隔绝，是一种难以治疗的癌症。此外，医生们一直对癌细胞如何在那里生长感到疑惑--癌细胞通常依靠该区域的铁元素为其生长提供燃料，但该区域缺乏铁元素。
但由神经肿瘤科主任医师Adrienne Boire和计算生物学家Dana Pe'er领导的MSK斯隆研究小组可能已经发现了癌细胞的秘密力量：它们重新编程，吞噬附近所有的铁。通过霸占这种营养物质，癌细胞确保了它们的生存和生长，而其他细胞--尤其是进入同一空间的免疫细胞--则被抛弃了。
“这真的是独特的生物学，让癌细胞在竞争中获胜，”Boire医生说。研究人员于7月16日在《科学》杂志上发表了他们的发现。他们说，这一发现也指出了一种可能的治疗策略--切断癌细胞对周围区域铁的获取。
4. 部分晚期结直肠癌患者的新希望
4月，FDA批准了一种两种靶向药物治疗侵袭性结直肠癌的联合疗法。这两种药物，encorafenib (Braftovi®)和西妥昔单抗(Erbitux®)，被证明在联合给有BRAF V600E突变的肿瘤患者时是有效的。大约8%至10%的结直肠癌患者的肿瘤中存在BRAF V600E突变。
MSK斯隆在开发这种联合疗法的研究中发挥了主导作用。
“这是一个很大的进步，因为这种癌症类型在扩散[转移]后非常具有侵略性，其他治疗方法都失败了，”肿瘤内科主任医师Rona Yaeger说。“试验表明，这种组合疗法不仅可以帮助人们活得更久，而且可以推迟这些症状的发展，提高他们的生活质量。”
5. 一种针对前列腺癌帮凶的治疗方法。
癌症在体内并不是独立存在的。它在所谓的肿瘤微环境中茁壮成长--肿瘤周围的组织、血管、免疫细胞和非癌成分的生态系统。MSK斯隆医生和研究人员组成的团队报告说，他们在某些前列腺癌的微环境中发现了一种蛋白质，使肿瘤能够抵抗治疗。
现在，他们已经确定了这种被称为NRG1的蛋白质，通过阻断它研究人员认为预防耐药性的发生。
“在此之前，将微环境当做治疗的目标还没有进入过我们的视线，”MSK斯隆肿瘤学和发病学项目主席、论文的资深作者、医生科学家Charles Sawyers说。
“这项新的研究表明，对治疗的耐药性不仅仅来自于肿瘤本身--它也可能是由微环境的某些方面引起的，”Sawyers医生实验室的成员、论文的共同作者、肿瘤外科主任医师Brett Carver说。
2020年MSK斯隆十大科研突破
  1. BRCA2突变患者的免疫治疗优势
  2. 细胞铁死亡的抗癌治疗价值
  3. 针对癌细胞微环境的免疫治疗
  4. 变形干细胞是癌症转移和免疫逃逸中的关键作用
  5. TP53突变对血液肿瘤严重性的影响
  6. 丝氨酸是癌症干细胞的关键营养素
  7. 联合trametinib和palbociclib对胰腺癌的治疗前景
  8. 干细胞对胶质母细胞瘤侵袭性的驱动作用
  9. 肿瘤细胞通过抑制机体的损伤修复能力获得转移
  10. 1种前所未见的细胞状态可能解释了癌症的抗药能力
以上信息来自MSK斯隆官方网站（MSKCC.org）。授权转载，转发请联系MSK斯隆。
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