2021年5月8号，基因编辑巨头CRISPR Therapeutics（股票代码CRSP）和NK细胞疗法公司Nkarta(股票代码NKTX)宣布，达成战略合作伙伴关系。合作协议包括CRISPR Therapeutics公司和Nkarta之间的三年独占期，涵盖同种异体，基因编辑，供体来源的NK细胞和NK+T细胞的研究，开发和商业化。CRISPR Therapeutics和Nkarta将同等分担与协作产品相关的全球所有研发成本和利润，可谓是强强联合，值得一看。
说到基因编辑行业不得不提下图的两位女科学家：法国微生物学家，遗传学家和生物化学家Emma Charpentier（下图左），被誉为“基因编辑之母”，目前担任德国马普学会感染生物学研究所所长；美国生物学家，加州大学伯克利分校的化学和分子生物学与细胞生物学教授Jennifer Doudna（下图右）， 2016年获得世界杰出女科学家成就奖。
  • 2011年春天， Doudna前往波多黎各参加当年的美国微生物学会年会。会议期间，Charpentier找上了Doudna，告诉Doudna她发现一种Cas蛋白，可以识别和切割NDA，CRISPR才显示出它作为基因组编辑工具的巨大潜力。经过深入交流后，两人一拍即合，最终促使了CRISPR研究项目的诞生。
  • 2012年8月17日，她们成功的制作出基因编辑工具，将CRISPR-Cas9的研究成果公诸于众，一石激起千层浪。
  • 2013年，Charpentier将这一技术的商业化提上日程，成立了CRISPR Therapeutics公司，股票代号 CRSP。而Doudna 创办了Intellia Therapeutics，股票代号 NTLA。
  • 2020年10月7日， Charpentier 和 Doudna 因新一代基因编辑技术CRISPR获得了诺贝尔化学奖。
  • 2020年间，方舟基金ARK重仓的CRSP和NTLA分别实现了279%和431%的惊人涨幅。
今天我们则重点来看一下故事的主人公之一CRISPR Therapeutics，股票代码 CRSP。CRSP从事基因组编辑技术衍生疗法的开发和商业化。其基于CRISPR-Cas9的专有平台疗法可对DNA基因组进行精确而直接的改变。该公司由2020年化学诺奖得主Emmanuelle Charpentier等人于2014年创立，总部位于瑞士。
01
公司看点
  • 第三代技术CRISPR-CAS9逐步成熟，具备成本低、设计简单、细胞毒性低等优势，为癌症免疫治疗、HIV治疗、遗传疾病治疗和其他罕见病的治疗以及疑难杂症的建模研究创造了商业可能。基因编辑总体行业规模在2022年接近63亿美元，年复合增长率为14.5%，而第三代技术将在2023年达到50亿美元，年复合增长率44%。
  • 公司研发管线有10个候选药物，覆盖CAR-T的免疫肿瘤学，镰刀细胞贫血、再生医学及罕见病等广泛领域。在所有基因编辑公司中，最接近临床试验完成，贡献医学史上首个商业应用的基因编辑治疗法。
  • 财务状况仍属健康，最新财报现金及等价物18亿美元，在短期内无现金流枯竭风险。
  • 与Vertex有着广泛而密切的合作，后者在未来对公司完成收购有一定可能性。
02
竞争者分析
  • 第三代技术逐步成熟，行业玩家增加，但是竞争并不激烈，目前均在研发阶段。
  • 进入壁垒高，技术积累及资本投入要求很高。
  • 大型药厂对进入并不感兴趣，倾向于未来对基因编辑头部公司进行并购。
  • CRSP在行业中属于龙头地位，是距离临床完成最近的公司，也是覆盖领域最广的公司。与VERTEX的密切合作保证了公司的后续经营。
  • 先代基因编辑技术公司由于专利封锁、价格昂贵和细胞毒性因素上升空间相对较小，代表公司有Sangamo。第三代基因编辑公司第一梯队中，还有Intellia及Editas，前者研发方向与CRSP更接近，但进度相对落后。
03
重点关注风险
  • 临床试验不及预期
  • 技术或临床进度被竞争对手赶超
  • 未来现金流枯竭
  • 方舟基金的持续减持
本文仅作为研究分享，并不构成任何投资建议
纽约专栏作者：Thomas Wu
数据来源：油管“小钱来了”
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