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关键词:2021;生物医学;期待
2021年,生物医学领域会发生哪些重要的事情?以BioSpace做的预测为基础,我们撰写了本文。
1,

新冠疫情结束
新冠病毒感染导致的COVID-19疫情无疑是目前世界最瞩目的事情,疫情什么时候结束,也是大家最想知道的。
美国食品与药品管理局(FDA)前局长Scott Gottieb在2020年12月指出,新冠疫情将在2021年结束。
给他信心的是针对新冠病毒的疫苗研发进展顺利。其中两个mRNA疫苗表现优秀,辉瑞/BioNTech的疫苗有效率为95%,Moderna疫苗的有效率为94.1%;另外,还有俄罗斯的腺病毒载体疫苗、英国阿斯利康的腺病毒疫苗和中国国药集团的灭活病毒疫苗,也都获得正式批准。
Gottieb推测,在2021年夏天之前,大部分国家的疫情会得到控制。
对于个人,接种新冠疫苗并诱导出足够抗体,则疫情在TA身上就算是结束了;同样,对于国家,接种超过80%(福奇博士预测),则该国的疫情控制也基本获得成功。
所以,控制疫情真正起决定作用的因素:对于个人,是接种;对于国家,则是接种率
但是,新冠疫情带来的破坏、感染者的康复和生活等问题还远未结束。
2,
阿斯利康/牛津大学的新冠疫苗获得批准
阿斯利康的疫苗是腺病毒载体疫苗。该疫苗之所以受到关注,主要是因为
1)产量大。
目前各国订购的82亿剂疫苗中,有29.5亿剂是阿斯利康的疫苗,占36%;

2)便宜。且约有40%预留给中低收入国家,中国也约定了2亿剂阿斯利康的疫苗。
不管怎么样,阿斯利康所在地英国已经批准了该疫苗。而其他国家则要求阿斯利康补充临床试验。
3,
强生公司的COVID-19疫苗
强生公司的疫苗也是腺病毒疫苗,用的是26型腺病毒;目前已经有3.46亿剂的订单。将于2021年1月底获得3期临床试验结果;并计划在2月份向美国FDA递交紧急使用授权申请。
强生疫苗最大的优势是:只需要一剂即有效预防新冠病毒;另外也易于储藏。
不过,我的一位一直做病毒研究的朋友,对强生疫苗持有保留意见。

4,
Biogen公司治疗老年性痴呆的单抗
老年性痴呆(AD)是全球第四位的致死原因,更大的危害是,患者会长时间失去生活能力及有尊严的生活。而目前尚未任何可以延缓AD病情进展的药物。
为了攻克AD,从1998年起至今,全球累计研发投入超过6000亿美元,据不完全统计,公开宣布的研发失败至少有154次。
包括辉瑞、礼来、罗氏、默沙东、阿斯利康、默克等知名制药公司,均在AD药物研究中投入过巨额资金,但均宣布失败或者不得不终止研究。
而本次突破的主角,美国Biogen(百健)公司联合日本卫材公司于2019年3月21日也曾经宣布,提前终止百健公司开发的β淀粉样蛋白(Aβ)抗体aducanumab治疗阿兹海默症患者的3期临床试验。终止原因主要是,aducanumab对于AD以及轻度AD引起的轻度认知功能损伤没有改善作用,很可能难以到达主要疗效终点
但是很蹊跷的是,Biogen公司做了后续分析后,又发现更长时间用药、更高剂量竟然有效!美国FDA还认同了这一结果,并且将于2021年3月7日最终决定是否批准Aducanumab用于老年性痴呆治疗。
但是,此前专家咨询委员会投票结果是,1票赞成、8票反对、2票不确定。
5,
美国总统拜登,限制制药公司”滥要价“
很多年来,不仅中国人民看病贵、看病难,美国人民也是感同身受。

所以,美国当选总统拜登及其团队认为是药价太贵,准备限制药品制造商的定价另外,拜登也计划从国外订购处方药,从而促使美国药品制造商降价。
最近看到中国降低药价的手段,那才是真正厉害。美国能学到吗?

先看看拜登是否能够完成目前这个任务吧。

6,
并购
下列四个生物制药公司被认为很可能是2021年并购的目标;其中前两个是我们的朋友圈热谈的老朋友。

BioMarin
,专注于罕见病研究,尤其是在A型血友病的新药研发上获得了突破。

uniQure
,在基因治疗领域非常强。

Regenxbio
,也是一家基因治疗公司。

Deciphera
,在癌症的精准治疗领域非常强。

7,
BioMarin治疗A型血友病药品获得批准
前面提到,BioMarin是被并购的热门;其Roctavian(valoctocognee roxaparvovec)在A型血友病中已经获得重大突破,并将于2021年8月20日由美国FDA审批。届时,BioMarin将提供更长时间随访结果。
我们一直关注BioMarin。不仅仅是因为在医学院时A型血友病作为典型遗传病而被反复讲述,更因为我做住院医时,急诊室一个定期来打杜冷丁的血友病患者;很有故事,每次都会给我们带来从心底升起的恐慌。几年后,他逝去,其侄子出现;重复他的痛苦经历,直到某一天也永远消失。
8,

Bluebird公司用于复发和难治性多发性骨髓瘤的治疗药物
Bluebird和BMS合作用于复发和难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的治疗药物ide-cel bb2121已经获得了美国FDA的突破性疗法称号,并在之前临床试验中显示出了很好的疗效。PDUFA日期是2021年3月27日。
很多朋友关注Bluebird,是源于早几年前其在ASH期间的惊艳表现。不过我们则从来都不相信放卫星,药物疗效需要时间的检验;再后来,ide-cel开始失色。

Ide-cel是B细胞成熟抗原(BCMA)导向的基因修饰自体嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,带有基因治疗和CAR-T两个最具突破性技术的光环。但却也一波三折。本来2020年3月份递交了BLA,却被FDA判定其化学、制造和控制(CMC)模块需要提供更进一步细节才能完成审查。
如果
Ide-cel
获得批准,将是Bluebird的第一个上市药物。

9,

TG治疗公司的Umbralisib用于边缘性淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤
TG公司的Umbralisib治疗MZL也获得FDA的突破性疗法,临床试验结果显示达到研究设计的主要终点事件。将分别于2021年2月15日(marginal zone lymphoma, MZL)和6月15日(follicular lymphom, FL)经由美国FDA审批。
可以看到,BioSpace预测的2021年9个关键生物医学事件中,前三个都与新冠病毒有关;其他热点还包括基因治疗、癌症免疫治疗和老年性痴呆治疗。
我们期待2021年人类能够逐渐恢复正常生活和工作,获得更好的医疗服务。
也祝愿各位及家人健康、幸福。
资料来源:
https://www.biospace.com/article/10-biopharma-stories-to-look-forward-to-in-2021/

编辑:Henry。微信号:healsan
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