两款由希望之城科学家使用先进基因组技术开发的药物，发现有望可用于 COVID-19 病毒，目前正在接受测试，以确定其抗击 COVID-19 的疗效。其中一种药物可用于预防新型冠状病毒感染，另一种药物则可用来阻止导致大多数 COVID-19 感染者死亡的免疫系统过度反应——“细胞因子风暴”。
John J. Rossi

Ph.D.
这两种药物均由希望之城分子和细胞生物学系（Department of Molecular and Cellular Biology） Lidow 家族研究会主席John J. Rossi博士和他的长期合作伙伴——来自伦敦帝国理工学院（Imperial College, London）的 Nagy A. Habib 博士共同研发。
作为新型药物的前沿产物，这两种药物的研发离不开“小激活RNA（small activating RNAs）”。小激活RNA可以将抗病指令传输到一部分被称为 “转录组（Transcriptome）”的基因中，然后由它们来执行对抗疾病的指令。
“这是一种全新的病毒处理概念，一个核糖核酸（RNA）分子所发挥的作用相当于一个抗体。” Rossi 博士表示。

预防 COVID-19 病毒感染

其中一种药物也就是 “S RNA 适体”，可以阻止病毒进入人体细胞。对此，Rossi 博士进行了如下解释。
“COVID-19 冠状病毒就像一颗有着不规则形态的定时炸弹。那些凸起的刺突蛋白（又称S蛋白）就像是一个个恶魔，它们是一把把打开 ACE2 受体的钥匙，一扇通向人体细胞的大门。” 
“S RNA适体则像是一把安装在 ACE2 受体上的锁，让病毒兵在临城下时却无法破门进入。它还会和 COVID-19 的刺突蛋白结合并导致它们 ‘失明’，使他们得它们无法找到门锁，从而彻底阻止病毒进入人体。”
和大多数病毒一样，COVID-19 病毒很有可能会以不同的方式发生变异。那么，是否需要为每一种变异开发一个新的核酸适配体?
 “我们并不这么认为。一般来说，如果选择的目标正确，它将适用于所有形式的刺突蛋白。” Rossi 博士表示。
Rossi 和 Habib 两位博士最初开发的 S RNA适体的目的是用来对抗艾滋病病毒，并在对人源化小鼠的试验中取得了巨大成功。目前这种药物在经过修改后可用于 COVID-19 病毒。
他们将很快对用于 COVID-19 病毒的 S RNA适体进行动物试验。按照预期，试验成功后两位博士将要求美国食品和药物管理局（FDA）加快对其进行人体试验。

阻断威胁生命的“细胞因子风暴”

他们所研发的另一种药物被称作 MTL-CEBPA，用于应对 COVID-19 感染所导致的一种极度危险的症状——“细胞因子风暴”，这种免疫系统过度激活的症状会产生严重的、甚至是危及生命的反应。
“导致 COVID-19 患者死亡的并不是病毒本身，而是自身的免疫系统。” Rossi 博士表示。
当这种炎症风暴影响肺部时，会严重阻碍呼吸，因此患者必须使用呼吸机来维持生命。有研究表明，尽管使用了呼吸机，相当多的患者也无法幸存。细胞因子风暴还会损害其他重要器官（如心脏和肾脏），甚至会导致中风。
然而，细胞因子风暴并非一无是处。如果调节得当，细胞因子炎症会成为免疫系统在没有抗体情况下，抵抗病毒入侵的重要免疫反应之一。比如说我们常见的“发烧”症状，就是用来攻击病毒和细菌等入侵者的一种反应。也有一些其他类型的细胞因子会让人体产生不适，但是它们的作用却是在对抗炎症。
于是，Rossi 博士和 Habib 博士联合开发了一种名为 MTL-CEBPA 的药物，它的作用就像一个开关：向下关闭炎症细胞因子来阻断风暴，向上则释放可以平息风暴的细胞因子。
MTL-CEBPA 最初用于治疗引起癌症转移的相关炎症。在肝癌患者的双盲临床试验中，一半的受试者接受 MTL-CEBPA 联合免疫检查点抑制剂PD1，而对照组仅接受 PD1。 
单独使用 PD1 对该对照组的患者而言并没有任何效果，但是两种药物的联合使用，在预防癌症转移和在某些情况下完全治愈癌症方面非常有效——而且没有任何毒性。 
Rossi 博士和 Habib 博士计划将此类试验应用在 COVID-19 患者身上。如果成功并得到 FDA 批准，MTL-CEBPA 将挽救许多因细胞因子风暴而丧命的病人。 
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