以临床需求为导向，合源生物致力打造安全有效、患者可及的免疫细胞治疗产品

100年以前，人类的平均寿命不超过35岁。在这期间，人们通过提高农副产品的供应量，以及抗生素的使用成功将平均寿命提高到70岁以上。100年后，医学的进步使得世界大部分地区的人们不再受到来自结核、疟疾等重大感染性疾病的威胁，人类健康依然面临挑战。

由于拥有隐匿性发病、易转移、生存周期短等特点，肿瘤成为了目前医学界、产业界、学术界面临最棘手的问题。现有的大多数疗法也只能延长肿瘤生存期，甚至有消极者认为人类在未来100年也不能攻克癌症。直到CAR-T疗法的出现，才使得肿瘤的治愈似乎成为了可能。

9年时间，CAR-T疗法从实验室走到了产业，诺华、凯特的产品先后获批，全球有750个临床研究正在进行中。无论是谁，都希望这一类产品能够早日在临床大规模使用，但受制于价格、工艺等条件，CAR-T细胞治疗在临床使用仍面临挑战。

在日前合源生物组织召开的首届科学顾问委员会细胞治疗研讨会上，这些问题也成为了专家们讨论的重点。围绕免疫细胞治疗研发面临的问题和挑战，与会专家在基础研究、药理毒理研究、工艺开发与生产、临床方案设计与注册等方面提出了诸多极具参考价值的意见及建议。参加此次研讨会的专家嘉宾有：

王建祥教授（中国医学科学院血液病医院/血液学研究所）
王刚博士（药明生物副总裁、前美国FDA资深政策顾问、前中国CDE首席科学家）
王品教授（美国南加州大学）
王敏教授（中国医学科学院血液病医院/血液学研究所）
兰宝石先生（中国农工民主党中央生物技术与药学工作委员会）
刘德龙教授（美国纽约医学院）
孙云霞女士（北京昭衍新药研究中心股份有限公司）
邱录贵教授（中国医学科学院血液病医院/血液学研究所）
宋永平教授（河南省肿瘤医院）
姚树元博士（药明康德无锡生基医药科技有限公司）
姚毅博士（前美国FDA临床审评官）

合源生物是一家专注于创新免疫细胞治疗研发的新型生物科技公司，致力于打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品，以尽早、最广泛地惠及患者。

随着国际CAR-T细胞治疗基础研究和临床应用的不断发展以及国内注册法规的不断完善，合源生物正积极加速推进免疫细胞治疗产品临床注册并布局未来研发管线。

开发安全有效、患者用得起的免疫细胞治疗产品

提到CAR-T的产业化，价格始终是绕不开的话题。诺华公司的Kymriah定价47.5万美元，吉利德Yescar定价37.3万美元。即便不考虑住院费用，CAR-T细胞治疗的价格就让多数人望而却步。

“成本要压下来，让大部分患者用得起，这是CAR-T治疗行业将持续面临的挑战。”合源生物董事长何为无博士这样表示。

合源生物董事长何为无博士

在何为无博士看来，CAR-T细胞治疗研究成果已经展现卓越的安全性和临床有效性，“价格”将是免疫细胞治疗公司所面临的最大挑战。这也是合源生物要解决的重要问题，何为无博士希望通过合源生物为中国患者带来高治疗、低成本的免疫细胞治疗产品。他强调：“药品开发是一个非常漫长的工作，一定要下定决心，做好跑马拉松的准备，要有执着的信念。”

好的产品源自扎实的基础科学研究，是高质量的基础保障，尤其在肿瘤治疗领域。科学技术的突破带来治疗模式和疗效的突破，最终为患者提供更好的服务。中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）是血液肿瘤基础研究和治疗的翘楚，具有颇多开创性工作。

以CAR-T细胞治疗为代表的免疫细胞疗法将成为肿瘤治疗的重要工具。何为无博士强调，合源生物将以患者获益为核心价值，强化公司运营管理，加强同政府及药监部门的沟通合作，多方协作共同努力而最终让中国患者用上安全、高效、可及的免疫细胞治疗药物。

以临床需求为导向，构建创新型研发管线

我国非霍奇金淋巴瘤的年发病率大约为3.76/10万人，而急性淋巴细胞白血病的年发病率则大约0.67/10万。这些患者通常采用化疗或者药物联合治疗，但对复发性和难治性ALL及NHL患者而言，他们在临床上很难在找到有效的治疗方式。

CAR-T免疫细胞治疗这一突破性疗法的问世，为这些患者带来了生存与治愈希望。

合源生物CEO吕璐璐博士

合源生物CEO吕璐璐博士介绍，合源生物以CAR-T细胞治疗为切入点，推进并建立了产业化模式，同时也在推动后续产品不断发展。其首个目标是尽快推动第一款产品CNCT19上市，从而实现中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）科研成果的产品转化，造福更多患者。

未来，合源生物将依托自主与合作研发的模式，构建创新性研发管线。

CD19 CAR-T（CNCT19）是合源生物第一阶段的重要产品。中国医学科学院（血液病医院）王建祥教授详细介绍了血液学研究所CD19 CAR-T（CNCT19）的研究背景和历程，以白血病细胞对T细胞的激活机制为基础，阐述了血液学研究所从自主研发抗CD19特异性单链抗体到国际开创性应用这一抗体修饰白血病细胞激活T细胞，再到修饰T细胞（也就是CD19 CAR-T细胞）杀伤白血病细胞这一历经多年的研究历程。