人们对基因编辑婴儿的担忧,主要是我们对 CRISPR 技术还不完全了解,可能会出错,导致 DNA 的意外变化,从而导致婴儿一生的健康问题。但另一方面,基因编辑用于疾病治疗,潜力巨大,前景非常诱人。让我们通过这篇科普文章,来了解基因编辑的最新进展!
——小编
CRISPR 基因编辑技术,让科学家能够对我们的基因 DNA 进行高精度修饰。该技术在美国已经开始用于人体试验,以治疗多种疾病。

强大的 CRISPR 基因编辑技术被广泛报道。并非所有新闻都是好消息:去年,中国科学家贺建奎家宣布,他用 CRISPR 技术获得了转基因婴儿,这一新闻让世界震惊!
但科学家们一直希望 CRISPR——一种让科学家能够对 DNA 进行非常精确修饰的技术——最终可以帮助治愈许多疾病。现在,科学家正迈出切实的第一步,使这一梦想成为现实。
在费城的宾夕法尼亚大学,CRISPR 用于治疗癌症获得批准,临床试验终于开始了。宾州大学发言人证实,两名患者已使用 CRISPR 进行治疗。
一名患者患有多发性骨髓瘤,另一名患有肉瘤。两位患者在接受标准治疗后病情复发,CRISPR 为延续他们的生命带来新希望。
随着 CRISPR 的其他几项人体试验在美国逐步展开,加拿大和欧洲也开始测试 CRISPR 在治疗各种疾病方面的效果。2019 年将是 CRISPR 从实验进入应用的一年,全世界都能看到 CRISPR 的积极意义和为世界能做的贡献。
以下是 CRISPR 研究在未来一年的亮点,以及有关该技术的常见问题的答案。
什么是CRISPR?
CRISPR 是一种新型的基因工程,它使科学家能够比以往更容易地编辑DNA。研究人员认为,CRISPR 可以彻底改变预防和治疗许多疾病的方式。例如,科学家可以用 CRISPR 修复遗传缺陷或对人类细胞转基因作为治疗方法。
传统的基因疗法使用病毒将新基因插入细胞中以治疗疾病。CRISPR 治疗在很大程度上避免使用病毒,使用病毒作基因治疗曾引起一些安全问题。相反,CRISPR 是使用有针对性的分子工具直接对 DNA 进行修改。该技术与文字处理程序中的剪切和粘贴功能类似——科学家利用该技术可以直接去除或修改导致问题的特定基因。
这与中国科学家贺建奎从事的基因编辑是一样的吗?
这里讨论的医学研究和中国科学家贺建奎的研究有很大的不同。贺建奎使用 CRISPR 编辑人类胚胎中的基因,这意味着他所改变的基因将会遗传给下一代。他在大多数科学家都不认为是安全的情况下,做了这件事。事实上,科学家一直呼吁停止导致遗传的基因编辑。
对于医学治疗,仅在个体患者体细胞的 DNA 中进行修改。这种基因编辑不会引起重新设计人类基因的担忧。为了避免意外后果,科学家们为这些研究做了大量的精心准备。
新计划的试验会发生什么?
我们终于迎来了 CRISPR 离开实验室进入世界各地诊所的那一刻。到目前为止,只有相对少数的研究尝试使用 CRISPR 治疗疾病。

目前,宾夕法尼亚大学正在进行临床试验,用 CRISPR 治疗癌症。它涉及从患者身上取出免疫系统的细胞,在实验室中对其进行遗传修饰并将修饰后的细胞注入体内。而后,经过修饰的免疫细胞能够识别并摧毁癌细胞。这项临床实验并没有公布实验的具体细节,该研究被批准用于治疗18名患者。
但在癌症研究之外,欧洲,美国和加拿大的研究人员正在开展至少六项精心设计的研究,旨在使用 CRISPR 治疗各种疾病。
还测试哪些其他疾病?
由马萨诸塞州剑桥的CRISPR Therapeutics和波士顿的Vertex Pharmaceuticals 赞助的两项试验旨在治疗遗传性血液疾病。一种是针对镰刀形红细胞贫血症,另一种是类似的 β 地中海贫血症。
事实上,第一个 β 地中海贫血症患者最近在德国接受治疗。更多的患者可能很快就会使用 CRISPR 在该医院和德国的第二家诊所进行血细胞编辑。其次是多伦多、伦敦和其他地方的医疗中心的患者。
第一批镰刀形红细胞贫血症患者血细胞中的 DNA 很快就会被编辑,实验将在美国的田纳西州纳什维尔、圣安东尼奥和纽约进行。
另一项由马萨诸塞州剑桥市的 Editas Medicine 赞助的研究将治疗一种被称为 Leber 先天性黑蒙的遗传性失明症。这项研究引人注目,因为这是科学家第一次尝试用 CRISPR 直接在人体内部编辑基因。而其他研究是从患者身上将细胞取出来,在实验室中编辑这些细胞中的 DNA,然后将修饰的细胞注入患者体内。
最后,今年还将在德克萨斯州、纽约州和其他地方开展更多的美国癌症研究,通过修饰免疫系统的细胞来治疗肿瘤。
CRISPR 可能会出现什么问题?
每当科学家尝试新技术时,人们总是担心可能会出错。基因治疗的早期阶段曾遭受重大的挫折,例如一名患者女孩 Jesse Gelsinger,在治疗中发生不良反应后死亡了。
对 CRISPR 的最大担忧是编辑可能会出错,导致 DNA 的意外变化,从而导致健康问题。这项研究也没有经过美国国立卫生研究院(NIH)的额外审查。
人们都应该希望这项技术有效。它可能有效,也可能无效,现在还不知道,所以需要特别小心!从事该研究的科研人员说,他们进行了仔细的早期研究,他们的研究经过了广泛的科学和伦理审查。
中国的 CRISPR
在世界的另一边中国,除了去年年底贺建奎宣布的基因编辑婴儿试验受到广泛关注外,自 2015 年以来,中国一直在进行 CRISPR 人体试验以对抗各种癌症,艾滋病毒和 HPV。
中国是迄今为止唯一进行人体试验的国家,中国的监管框架完全不同,一些医院的伦理委员会可以在一天内批准研究,不需要征求国家级机构的批准。
中国有 10 项正在进行或即将开展的针对晚期癌症的 CRISPR 治疗试验,如 4 期胃癌和鼻咽癌。到目前为止,据说一些患者的肿瘤缩小了,但没有官方消息。
虽然人们对这项技术的长期副作用尚未完全了解,但 CRISPR 已成为中国一些已用尽所有常规治疗方案患者的最后选择。
我们什么时候可以知道这些实验性的 CRISPR 治疗是否有效?
所有这些研究都是非常初步的,首先需要测试这项研究是否安全,同时寻找能够帮助患者的线索。今年晚些时候至少可以看到一些苗头。CRISPR 治疗获得广泛应用,可能需要多年时间。
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——《君子微言》编辑部

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