美国时间5月2日晚，诺华的CAR-T疗法产品Kymriah的第二个适应症获得FDA的批准，潜在地扩大了这个销售额不尽如人意的产品的市场。Kymriah已在去年被批准用于治疗年轻的白血病患者，现在得以绿灯通过，用于治疗顽固或复发性大B细胞淋巴瘤的成年患者，直接与吉利德的Yescarta产生了竞争。
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Kymriah是什么
2017年8月，与宾夕法尼亚大学合作开发的药物 Kymriah成为首个获批的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，用于治疗25岁以下的顽固或复发性急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。CAR-T疗法的原理是分离病人体内具有免疫活性的T细胞加以修饰，使他们能够识别并杀死癌细胞后再重新输注到患者体内。Kymriah是目前唯一获得FDA批准的有两个适应症的CAR-T疗法，包括非霍奇金淋巴瘤（NHL）和B细胞急性淋巴细胞白血病。
弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是NHL最常见的类型，对于那些复发或对初始治疗无应答的患者，产生持续性应答的治疗方案十分有限，他们平均预期寿命约为6个月。
“Kymriah的目标是向医生提供一种能在复发或顽固性的DLBCL患者中产生持续性应答的治疗方法，这些患者均经过多轮化疗，很多还接受了干细胞移植手术，治疗效果却均不理想，” 宾夕法尼亚大学Perelman医学院的慢性淋巴细胞白血病及淋巴瘤临床治疗研究中心教授兼Abramson癌症中心的淋巴癌项目负责人Stephen J. Schuster医生说道。 “Kymriah第二适应症获批之后，医生就多了一种治疗方案的选择，它无需干细胞移植，能产生持续性的应答且具有一致的安全性。”
Kymriah是一种利用每个病人自身的T细胞进行的个性化治疗方式，且仅需进行一次治疗。Kymriah在其嵌合抗原受体中使用4-1BB共刺激结构域，以增强细胞的扩增和持久性。诺华和宾夕法尼亚大学于2012年达成了全球性的合作，以进一步研究、开发并商业化CAR-T细胞治疗方案用于癌症的探索性治疗，其中包括Kymriah。
2018年1月，诺华宣布欧洲药品管理局准予加速评估Kymriah的营销授权申请，该申请将使用Kymriah治疗罹患顽固或复发性B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)的儿童与青年患者，以及不能接受异体干细胞移植（ASCT）的顽固或复发大B细胞淋巴瘤的成人患者。
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诺华能否在新市场扭转销售颓势
如果打价格战，这将是一场势均力敌的竞争。Yescarta的标价为37.3万美元，诺华发言人表示其淋巴瘤CAR-T产品Kymriah的价格将与此相当。诺华的CAR-T疗法本已增速缓慢，这一价格策略可能导致其销售增长目标更加难以实现。
诺华在周二的声明中讨论价格时说到，公司将继续与医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)合作， 采取“基于结果的定价方法”，目前Kymriah在淋巴瘤治疗市场的定价已达47.5万美元。该产品于去年夏天首次获批后，诺华和CMS达成协议，患者接受个性化治疗后第一个月内如果对药物产生应答，CMS将支付全额费用。
而在华尔街投行看来，Kymriah的表现仍不尽人意。该产品今年第一季度的销售额仅为1200万美元。即使获批了新的适应症，诺华要想在2018年达到销售分析员所预期的1.59亿美元销售额也只会是美好的愿景。
在上个月诺华第一季度的财务电话会议上，诺华肿瘤中心的CEO，Liz Barrett提到，CAR-T疗法的销售额与预期相符，相应的保险偿付进展顺利。启动缓慢的原因是医院建立提供CAR-T治疗的后勤系统存在挑战。该公司到目前为止有35个流动站点，而这些中心需要时间来运行并适应这种新疗法。
但是毫无疑问，付款方的拖延让医药后勤系统面对的挑战更加复杂。去年Kymriah刚获批后， Express Scripts公司（第三方药品福利管理机构）的首席医疗执行官，Steve Miller就心直口快地在博客中抱怨CAR-T的价格“明显高于其他特效药”。与此同时，一位诺华的发言人也提到，除了与CMS达成“基于疗效的支付协议”之外，公司还将与私人支付机构更加密切地合作，协助后者制定偿付方案。该公司还建立了一个准入计划，以帮助那些保额较低或未投保的患者。
这位诺华发言人说，在决定是否与吉利德治疗淋巴瘤的价格相匹配时，诺华进行了成本-效果分析，并且考虑了不同的适应症和患者群体。
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吉利德是否受到影响
至于吉利德，该公司的高管似乎并不在意这个新的竞争威胁。在周二晚上和分析师进行的第一季度财务电话会议中，吉利德首席科学执行官John McHutchison表示“我认为先行者的优势是很重要的，我们有人脉。目前我们在这个领域很有经验，尤其是在美国，当然这也会扩展到其他地区”。
但即便是吉利德价格较低的Yescarta也遇到了支付问题。12月，吉利德官方不得不出面解释，为什么排队等待治疗的人越来越多。他们解释道，大部分付款方都已确认将会支付这笔费用，但有些患者的支付程序尚未就位，（如果在此时就开始治疗）医院在支付到账之前将被迫为每位病人承担至少50万美元的住院费用。
同时，关于CAR-T是否值得如此高额费用的争论仍在继续。最近发布在《健康事务》（Health Affairs）上的一份分析表明，就算Kymriah的价格定在16万美元，诺华仍然可赚取可观的利润。另一方面，成本监控机构ICER站在诺华和吉利德这一边，认为从“终生受益”的角度看，这两款产品的价格是合理的。
（关于CAR-T的定价分析，可查看往期研究“CAR-T 47.5万美元的天价，怎么定的？”）
参考资料：
  • http://www.pharmatimes.com/news/novartis_car-t_therapy_gets_second_fda_approval_1233967
  • https://www.fiercepharma.com/pharma/watch-out-gilead-novartis-coming-for-your-car-t-market
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