来源:AAPS论坛
欧洲药品管理局(EMA)发布了2017年新药授权和药品监控安全的重点推荐概述。因为这些药物具有改善疾病治疗的可能性,所以药物授权的发展对于公共卫生至关重要。
EMA在2017年共推荐了进行上市许可92种药物。药物一旦投放市场,EMA和欧盟成员国在授权使用条件下会持续监测药物的质量和利益/风险平衡。
2017年,为用于风险管理EMA提供了新的安全建议,以观察欧盟上市的药物。 监管措施包括从产品信息的变更到药品的暂停或撤销,或召回少量的批次。 
授权的新药
2017年EMA建议批准的药物有92种,其中35种为之前未批准过的新活性物质,6种持负面意见的药物,14种被撤回上市申请的药物,2种先进治疗药品(advanced therapy medicinal products),19种孤儿药,7种加速审评药物,3种有条件授权上市药物,2个特殊情况下批准药物。
批准的药物主要用于癌症的治疗,其他应用领域分别有感染疾病,内分泌疾病,免疫疾病,神经内科疾病等。下图中蓝色字体表示EMA2017年首次批准上市的新活性物质。
对公共卫生的突出贡献
药物授权的进展对于推进公共卫生至关重要,因为它们为治疗某些疾病带来了新的机会。 以下是2017年批准的代表在其治疗领域显著改善的一系列药物。
1
儿童药
EMA致力于确保用于儿童的药物能够得到符合伦理的研究以及合理的授权。 2017年是欧盟儿科药物条例十周年,旨在激励为儿童开发高质量,安全和有效的药物。 2017年批准的新药包括:


2
先进治疗药品
ATMPs(Advanced therapy medicinal products )是基于基因或细胞的药物,为治疗疾病提供了开创性的新机遇。此类药物对于严重的,无法医治的或已被证实传统方法不适合用于治疗的慢性疾病而言尤为重要。
3
罕见疾病药物
对于孤儿药欧盟的框架旨在通过激励研发者来鼓励药物的研发和上市为罕见病患者解决药物可及性问题。 在2017年推荐上市许可的92种药物中,有19种被CHMP指定为孤儿药。有可能使患者获益的新孤儿药包括:

早日获得可满足公众健康需求的药物
1
加速审评药物
七种药物在加速审评之后获得上市许可批准。此机制之所以被保留,也是为了解决未满足医疗需求药物的上市问题。 它允许EMA科学委员会对合格药物进行更快速的评估(长达150天而不是210天)。

2
有条件授权上市药物
三种药物获得了有条件上市许可批准,这是欧盟给予患者及早获得新药的措施之一。如果此类药可满足未被满足的医疗需求,那么此方法可使其在缺乏正常所需临床数据的情况下提前获批。药物研究者有义务对得到特殊药品授权的药品继续完成获取其完整药物数据的事宜。
3
特殊情况下批准药物
有两种药物在特殊情况下得到批准,这一措施允许患者使用因缺乏综合数据而无法获得标准化批准的药物。
综合数据的缺乏要么是因为只有极少数患者患有该疾病,要么是因为完整信息的收集在药物的安全有效方面不合伦理,亦或是科学知识方面存在缺口。这些药物需完成特殊授权后的义务和受到监控。

现有药物的新用途
2017年EMA批准51种药物扩大适应症范围。已获批上市药物的扩大使用范围用药,在新适应症中也可以为患者提供新的治疗机会。适应症的扩展包括:
持负面意见的药物
人用医疗产品委员会(CHMP)在2017年对六种药品采取了否定的意见。当委员会无法就正面的利益/风险达成协议时,会对上市授权发表否定意见,并以此为基础进行阐述。 申请人有权在收到通知之日起十五日内要求重新审核否定意见。6种药物分别为:

药物上市后监测——优化安全性和有效性
一旦药物投放市场,EMA和欧盟成员国将在批准后持续监测在正常使用情况下药物的质量和利益/风险平衡。 这是为了确保按照批准的条件向患者提供药物,以实现其全部效益。 同时,保护患者免受任何有害的副作用。 监管措施包括从产品信息变更到药物的暂停或撤销,或少量批次药物的召回。
2017年发布的重要新安全建议包括:
  • 服用SGLT2抑制剂canagliflozin,dapagliflozin和empagliflozin用于治疗2型糖尿病患者可能增加下肢截肢风险(主要影响脚趾);
  • 建议限制MRI身体扫描中一些线性钆剂的使用,并暂停其他钆剂的授权。 EMA的科学评论发现,使用这些药物进行扫描后,少量的钆可能残留在大脑中,尽管目前还没有证据表明这些小剂量的钆残留会对人体造成伤害;
  • 由于某些患者患有严重肝损害,建议限制使用多发性硬化症药物Zinbryta;
  • 建议暂停销售扑热息痛缓释剂,因为过量服用后的管理是困难;
  • 对含有地诺明2毫克和炔雌醇0.03毫克复合药物的新建议,当某些其他治疗失败时可继续用于治疗中度痤疮,但只能用于选择口服避孕药的女性;
  • 修改抗生素万古霉素处方信息,以确保在革兰氏阳性菌引起的严重感染治疗中使用得当。 这项建议旨在确保在抗菌素耐药性的斗争中适当使用抗生素;
  • Uptravi的新禁忌症,不能与肝酶CYP2C8的强阻断剂(抑制剂)药物如吉非贝齐同时使用;
  • Symbioflor 2可继续用于治疗肠易激综合征(IBS)的新建议,但不适用于其他功能性胃肠道疾病;
  • 审查欧盟授权的人凝血因子VIII:EMA得出结论认为没有明确证据显示在两类人凝血因子VIII药物之间抑制剂发展的风险有差异。 因此,患者应继续按照医生的处方使用人凝血因子VIII药物;
  • 对于男性患者避孕新的建议:霉酚酸类药物(用于防止移植器官排斥反应)会导致流产或畸形;
  • 对含有乳糖的注射用甲基强的松龙药物(用于治疗严重过敏反应的症状)的新建议,不得用于已知或疑似对牛奶中蛋白质过敏的患者。
确保临床试验以及药品生产供应的完整性
医药发展和制造是全球性的。对于监管机构来说,无论是哪里的临床试验或生产地点都要确保其遵守欧盟标准,这一点非常重要。
2017年,2个集中上市授权申请因违反欧盟GMP和GCP管理而被撤回。一个作为监管机构的常规市场监测项目的部门-官方药物控制实验室从EU市面上抽样检测后,七批唑来膦酸被从六个欧盟成员国的医院、药店和批发商召回。
随后对制造商的GMP检查证实,问题的原因仅限于有关批次,并采取了适当的纠正措施。对于GCP检查中被报告其存在临床问题的药物CHMP采纳了两个否定意见(拒绝授予上市许可)。在CRO的两个地点进行了GCP检查,随后欧洲总结了对检查发现的影响。
总结结果导致CHMP建议暂停一些国家认证的药物,这些药物的生物一致性评价就是在相关CRO的这两个位点进行的。

文章来源:http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Report/2018/01/WC500242079.pdf
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