孤儿药，又名罕见病药, 指专门为治疗罕见病开发的药物。罕见病的患病人数少，研发投入大，因此孤儿药的研发最初都是由政府与慈善组织推动。
然而，近年来孤儿药的年增长率和创收潜力却逐步逼近非孤儿药。这背后的推动因素有哪些呢？让我们从几天前主攻杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的Solid Bioscience 上市风波说起。
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Solid Bioscience 的上市风波
杜氏肌营养不良(Duchenne Muscular Dystrophy，DMD) 是一种以肌肉无力或萎缩为表现的疾病，随着病情发展患者甚至会彻底丧失行走能力，因心肌、肺肌无力而死亡。全球发病率约为10.71-27.78/10万人。目前医学上并没有治愈该病的方法。
图片来源：http://www.bioon.com/3g/id/6698142/
Solid Bioscience 是一家用主攻用基因疗法治疗DMD的公司，主推的产品是基因治疗药物SGT-001。2017年3月，完成了5000万美元的C轮融资，并筹备于上周进行第一次公开募股。
然而就在上市的前一天，公司发布信息，称其主要产品SGT-001的临床实验，因高剂量隐患被FDA部分暂时搁置。事实上，FDA对SGT-001的搁置的消息是2017年11月发布的，也就是说公司刻意隐瞒了这个消息，直到上市前一天才公布。公司并未对这一行为作出解释。
然而这一“自揭其短”的行为完全没有影响投资者对该产品的预期。Solid Bioscience 正常推进上市计划，只是将IPO 定价从19美元左右降至16美元，增加了发行股票数量。同时上市第一天，股价由22.62美元上涨至29.95美元，上涨幅度达41%。
为何投资者对Solid Bioscience 针对罕见病的基因疗法如此有信心？本文以Solid Bioscience所在的DMD领域的“前辈”—— Sarepta为例，试探讨罕见病药物研发的优势，劣势与盈利前景。
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以 Solid Bioscience 的 “前辈” Sarepta为例看罕见病药物研发的优势与阻力
在DMD药物研发领域，不得不提Solid Bioscience的一位重量级“前辈”——主推Exondys 51的Sarepta。Sarepta的主推药物Exondys 51于2016年9月获得FDA 批准，成为DMD药物研发领域中第一个获得审批的药物。
开发罕见病药物赚不赚钱？用Sarepta的表现回答再合适不过了。
印象中“孤儿药”可能盈利薄弱，靠政府与慈善组织资助。然而事实上，Sarepta在2017年的全年销售额达1.546亿美元。据S＆P Global Market Intelligence数据显示， Sarepta的股价在2017年获得了惊人的102％的回报率。
Sarepta的审批过程也是顺风顺水。Exondys 51本身享有FDA针对罕见病药物提供的加速审批政策，同时该药物的患者团体积极游说，争取公众的支持，致使FDA加速批准该药用于治疗约13％的DMD患者。同时公众也在积极呼吁将这一药物纳入医疗保险范畴，一些保险公司的政策已经开始出现松动。
Sarepta的表现反映出了“孤儿药”的几个独特优势：
1. 孤儿药的临床试验成本大大低于其他疾病。临床实验是药物研发中的一笔大开销。由于患病人数少，孤儿药的试验规模比大数目的更常见的疾病要小得多，大大节省了研发开支。
2. 享受加速审批流程与政府支持。罕见病药物在包括美国，中国，日本，澳大利亚等在内的国家都享有加速审批特权。同时，还享受政府相关扶植政策与资金支持。
3. 享受市场化保护。如美国在2002年通过罕见病法案，规定批准后的孤儿药有7年的市场独占期。
4. 大部分孤儿药定价高昂，患者需终生服用。考虑药物的研发成本与服务人群规模，孤儿药一般定价高昂，但作为罕见病少有的治疗选择，患者愿意为其买单。
当然，尽管享受种种优惠条件，孤儿药的阻力也是不可避免。
图片来源：http://news.bioon.com/article/6672908.html
首先，孤儿药的高昂定价饱受争议。如同样因Emflaza地夫可特获得审批进入DMD市场的Marathon Pharma，就在审批通过后把药物价格从1200美元涨到89000美元，又因公众强烈不满降价到35000美元。
其次，由于试验人数少，药物的安全性难以保证。
同时，孤儿药的竞争并没有想象中的“平静”。罕见病虽然种类繁多，但有希望用现有生物技术治疗的少之又少。
如基因疗法多瞄准单基因突变性疾病，以DMD领域为例，Sarepta的竞争对手除了前文提到的Solid Bioscience, Marathon Pharma 外，还有Akashi Therapeutics，Biomari，Catabasis, Astellas等一大波积极涌入市场的后来者。
最后，大多数保险公司并不愿意将昂贵的孤儿药纳入保险范围，而患者自己又难以承担费用，形成进退两难的尴尬局面。
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总结
虽然罕见病只关乎一小部分患者，但背后却是一个又一个走投无路的家庭，孤儿药的可能是他们提高生存质量的唯一希望。孤儿药研发背后寄予的人文关怀，或许并不应该，也并不可能简单的用金钱去计量。
回到主题，罕见病的药物研发到底赚不赚钱？
这其实是多种因素决定的。如若药物本身拥有远远超过同类产品的治疗效果，即便是患者数量小，也可充分利用扶植政策抢占先机实现盈利。
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参考资料：
［1］Mah, J. K., Korngut, L., Dykeman, J., Day, L., Pringsheim, T., & Jette, N. (2014). A systematic review and meta-analysis on the epidemiology of Duchenne and Becker muscular dystrophy.Neuromuscular disorders,24(6), 482-491.
［2］Hoffman, E. P., Brown Jr, R. H., & Kunkel, L. M. (1987). Dystrophin: the protein product of the Duchenne muscular dystrophy locus.Cell,51(6), 919-928.
［3］https://www.fool.com/investing/2018/01/09/why-sarepta-therapeutics-stock-doubled-in-2017.aspx
［4］https://www.thestreet.com/story/14464364/1/solid-biosciences-sees-its-ipo-soar-despite-admission-miscue.html
［5］https://khn.org/news/marathon-pharmaceutical-drops-out-of-phrma-following-drug-price-controversy/
作者：倪楠

本科毕业于吉林大学，现在德州农工大学（Texas A&M University)攻读生殖学方向博士。长期关注中美医健行业发展。现任美柏医健研究员。
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